Detalles de la búsqueda
1.
Selective vulnerability in neuronal populations in nmd/SMARD1 mice.
Hum Mol Genet
; 27(4): 679-690, 2018 02 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29272405
2.
Development of a novel severe mouse model of spinal muscular atrophy with respiratory distress type 1: FVB-nmd.
Biochem Biophys Res Commun
; 520(2): 341-346, 2019 12 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31604525
3.
Rescue of a Mouse Model of Spinal Muscular Atrophy With Respiratory Distress Type 1 by AAV9-IGHMBP2 Is Dose Dependent.
Mol Ther
; 24(5): 855-66, 2016 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26860981
4.
Development and characterization of an SMN2-based intermediate mouse model of Spinal Muscular Atrophy.
Hum Mol Genet
; 22(9): 1843-55, 2013 May 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23390132
5.
Spinal muscular atrophy: a motor neuron disorder or a multi-organ disease?
J Anat
; 224(1): 15-28, 2014 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23876144
6.
Landscape Analysis of Neurodevelopmental Comorbidities in Newborn Screening Conditions: Challenges and Opportunities.
Int J Neonatal Screen
; 10(1)2024 Jan 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38248632
7.
Partial restoration of cardio-vascular defects in a rescued severe model of spinal muscular atrophy.
J Mol Cell Cardiol
; 52(5): 1074-82, 2012 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22285962
8.
Spinal muscular atrophy: mechanisms and therapeutic strategies.
Hum Mol Genet
; 19(R1): R111-8, 2010 Apr 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20392710
9.
Cardiac defects contribute to the pathology of spinal muscular atrophy models.
Hum Mol Genet
; 19(20): 4059-71, 2010 Oct 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20696672
10.
Direct central nervous system delivery provides enhanced protection following vector mediated gene replacement in a severe model of spinal muscular atrophy.
Biochem Biophys Res Commun
; 417(1): 376-81, 2012 Jan 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22172949
11.
Defining the optimal dose and therapeutic window in SMA with respiratory distress type I model mice, FVB/NJ-Ighmpb2 nmd-2J.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 23: 23-32, 2021 Dec 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34553000
12.
Therapeutics that directly increase SMN expression to treat spinal muscular atrophy.
Drug News Perspect
; 23(8): 475-82, 2010 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21031163
13.
A Direct Comparison of IV and ICV Delivery Methods for Gene Replacement Therapy in a Mouse Model of SMARD1.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 10: 348-360, 2018 Sep 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30202772
14.
Optimization of SMN trans-splicing through the analysis of SMN introns.
J Mol Neurosci
; 46(3): 459-69, 2012 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21826391
15.
Decreasing disease severity in symptomatic, Smn(-/-);SMN2(+/+), spinal muscular atrophy mice following scAAV9-SMN delivery.
Hum Gene Ther
; 23(3): 330-5, 2012 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22029744
16.
Combination of SMN trans-splicing and a neurotrophic factor increases the life span and body mass in a severe model of spinal muscular atrophy.
Hum Gene Ther
; 22(2): 135-44, 2011 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20804424
17.
Delivery of therapeutic agents through intracerebroventricular (ICV) and intravenous (IV) injection in mice.
J Vis Exp
; (56)2011 Oct 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21988897
18.
Development of a single vector system that enhances trans-splicing of SMN2 transcripts.
PLoS One
; 3(10): e3468, 2008.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18941511
19.
Restoration of SMN function: delivery of a trans-splicing RNA re-directs SMN2 pre-mRNA splicing.
Mol Ther
; 15(8): 1471-8, 2007 Aug.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-17551501
20.
Stimulating full-length SMN2 expression by delivering bifunctional RNAs via a viral vector.
Mol Ther
; 14(1): 54-62, 2006 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-16580882