Detalles de la búsqueda
1.
Editing aberrant splice sites efficiently restores ß-globin expression in ß-thalassemia.
Blood
; 133(21): 2255-2262, 2019 05 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30704988
2.
Dissecting ELANE neutropenia pathogenicity by human HSC gene editing.
Cell Stem Cell
; 28(5): 833-845.e5, 2021 05 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33513358
3.
Therapeutic base editing of human hematopoietic stem cells.
Nat Med
; 26(4): 535-541, 2020 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32284612
4.
BCL11A enhancer-edited hematopoietic stem cells persist in rhesus monkeys without toxicity.
J Clin Invest
; 130(12): 6677-6687, 2020 12 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32897878
5.
Highly efficient therapeutic gene editing of human hematopoietic stem cells.
Nat Med
; 25(5): 776-783, 2019 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30911135
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