Detalles de la búsqueda
1.
Successful treatment of severe MSUD in Bckdhb-/- mice with neonatal AAV gene therapy.
J Inherit Metab Dis
; 47(1): 41-49, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36880392
2.
Prevalence and long-term monitoring of humoral immunity against adeno-associated virus in Duchenne Muscular Dystrophy patients.
Cell Immunol
; 342: 103780, 2019 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29571923
3.
Rescue of GSDIII Phenotype with Gene Transfer Requires Liver- and Muscle-Targeted GDE Expression.
Mol Ther
; 26(3): 890-901, 2018 03 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29396266
4.
Neonatal gene therapy achieves sustained disease rescue of maple syrup urine disease in mice.
Nat Commun
; 13(1): 3278, 2022 06 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35672312
5.
Hepatic expression of GAA results in enhanced enzyme bioavailability in mice and non-human primates.
Nat Commun
; 12(1): 6393, 2021 11 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34737297
6.
Gene therapy with secreted acid alpha-glucosidase rescues Pompe disease in a novel mouse model with early-onset spinal cord and respiratory defects.
EBioMedicine
; 61: 103052, 2020 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33039711
7.
AAV Gene Transfer with Tandem Promoter Design Prevents Anti-transgene Immunity and Provides Persistent Efficacy in Neonate Pompe Mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 12: 85-101, 2019 Mar 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30581888
8.
Influence of Pre-existing Anti-capsid Neutralizing and Binding Antibodies on AAV Vector Transduction.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 9: 119-129, 2018 Jun 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29766022
9.
Antigen-selective modulation of AAV immunogenicity with tolerogenic rapamycin nanoparticles enables successful vector re-administration.
Nat Commun
; 9(1): 4098, 2018 10 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30291246
10.
Rescue of Pompe disease in mice by AAV-mediated liver delivery of secretable acid α-glucosidase.
Sci Transl Med
; 9(418)2017 Nov 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29187643
11.
Enhanced liver gene transfer and evasion of preexisting humoral immunity with exosome-enveloped AAV vectors.
Blood Adv
; 1(23): 2019-2031, 2017 Oct 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29296848
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