Detalles de la búsqueda
1.
Comprehensive transcriptome-wide analysis of spliceopathy correction of myotonic dystrophy using CRISPR-Cas9 in iPSCs-derived cardiomyocytes.
Mol Ther
; 30(1): 75-91, 2022 01 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34371182
2.
Efficient CRISPR/Cas9-mediated editing of trinucleotide repeat expansion in myotonic dystrophy patient-derived iPS and myogenic cells.
Nucleic Acids Res
; 46(16): 8275-8298, 2018 09 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29947794
3.
Efficient In Vivo Liver-Directed Gene Editing Using CRISPR/Cas9.
Mol Ther
; 26(5): 1241-1254, 2018 05 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29599079
4.
Hemophilia Gene Therapy: The End of the Beginning?
Hum Gene Ther
; 34(17-18): 782-792, 2023 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37672530
5.
Gene Expression Profile in the Sandhoff Mouse Brain with Progression of Age.
Genes (Basel)
; 13(11)2022 11 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36360256
6.
In utero adenine base editing corrects multi-organ pathology in a lethal lysosomal storage disease.
Nat Commun
; 12(1): 4291, 2021 07 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34257302
7.
In utero gene editing for monogenic lung disease.
Sci Transl Med
; 11(488)2019 04 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30996081
8.
In utero CRISPR-mediated therapeutic editing of metabolic genes.
Nat Med
; 24(10): 1513-1518, 2018 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30297903
9.
Combined targeting of EGFR/HER promotes anti-tumor efficacy in subsets of KRAS mutant lung cancer resistant to single EGFR blockade.
Oncotarget
; 6(24): 20132-44, 2015 Aug 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25992771
10.
Effects of two inhaled corticosteroid/long-acting beta-agonist combinations on small-airway dysfunction in mild asthmatics measured by impulse oscillometry.
J Asthma Allergy
; 6: 109-16, 2013.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23966795
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