Detalles de la búsqueda
1.
Study of Intraventricular Cerliponase Alfa for CLN2 Disease.
N Engl J Med
; 378(20): 1898-1907, 2018 05 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29688815
2.
Immunogenicity to cerliponase alfa intracerebroventricular enzyme replacement therapy for CLN2 disease: Results from a Phase 1/2 study.
Clin Immunol
; 197: 68-76, 2018 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30205177
3.
Long-term endurance and safety of elosulfase alfa enzyme replacement therapy in patients with Morquio A syndrome.
Mol Genet Metab
; 119(1-2): 131-43, 2016 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27380995
4.
Longitudinal analysis of endurance and respiratory function from a natural history study of Morquio A syndrome.
Mol Genet Metab
; 114(2): 186-94, 2015 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25582974
5.
Efficacy and safety of enzyme replacement therapy with BMN 110 (elosulfase alfa) for Morquio A syndrome (mucopolysaccharidosis IVA): a phase 3 randomised placebo-controlled study.
J Inherit Metab Dis
; 37(6): 979-90, 2014 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24810369
6.
Exploring concurrent validity of the CLN2 Clinical Rating Scale: Comparison to PedsQL using cerliponase alfa clinical trial data.
PLoS One
; 19(5): e0302382, 2024.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38776275
7.
Safety and efficacy of cerliponase alfa in children with neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2 disease): an open-label extension study.
Lancet Neurol
; 23(1): 60-70, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38101904
8.
The Morquio A Clinical Assessment Program: baseline results illustrating progressive, multisystemic clinical impairments in Morquio A subjects.
Mol Genet Metab
; 109(1): 54-61, 2013 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23452954
9.
Clinical Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Cerliponase Alfa, Enzyme Replacement Therapy for CLN2 Disease by Intracerebroventricular Administration.
Clin Transl Sci
; 14(2): 635-644, 2021 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33202105
10.
Disease characteristics and progression in patients with late-infantile neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2) disease: an observational cohort study.
Lancet Child Adolesc Health
; 2(8): 582-590, 2018 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30119717
11.
Long-term Immunogenicity of Elosulfase Alfa in the Treatment of Morquio A Syndrome: Results From MOR-005, a Phase III Extension Study.
Clin Ther
; 39(1): 118-129.e3, 2017 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27955919
12.
Does the sedative agent facilitate emergency rapid sequence intubation?
Acad Emerg Med
; 10(6): 612-20, 2003 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-12782521
13.
An Adapted Clinical Measurement Tool for the Key Symptoms of CLN2 Disease
J. inborn errors metab. screen
; 6: e180005, 2018. tab
Artículo
en Inglés
|
LILACS-Express
| ID: biblio-1090971
14.
Joint models for efficient estimation in proportional hazards regression models.
Stat Med
; 22(13): 2137-48, 2003 Jul 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-12820279
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