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1.
Functional Intercellular Transmission of miHTT via Extracellular Vesicles: An In Vitro Proof-of-Mechanism Study.
Cells
; 11(17)2022 09 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36078156
2.
Secreted therapeutics: monitoring durability of microRNA-based gene therapies in the central nervous system.
Brain Commun
; 3(2): fcab054, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34704020
3.
Widespread and sustained target engagement in Huntington's disease minipigs upon intrastriatal microRNA-based gene therapy.
Sci Transl Med
; 13(588)2021 04 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33827977
4.
Cerebral Organoids: A Human Model for AAV Capsid Selection and Therapeutic Transgene Efficacy in the Brain.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 18: 167-175, 2020 Sep 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32637448
5.
AAV5-miHTT Lowers Huntingtin mRNA and Protein without Off-Target Effects in Patient-Derived Neuronal Cultures and Astrocytes.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 15: 275-284, 2019 Dec 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31737741
6.
Development of an AAV-Based MicroRNA Gene Therapy to Treat Machado-Joseph Disease.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 15: 343-358, 2019 Dec 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31828177
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