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1.
Long-term functional correction of cystathionine ß-synthase deficiency in mice by adeno-associated viral gene therapy.
J Inherit Metab Dis
; 44(6): 1382-1392, 2021 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34528713
2.
Gene therapy for C1 esterase inhibitor deficiency in a Murine Model of Hereditary angioedema.
Allergy
; 74(6): 1081-1089, 2019 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30059156
3.
Vectored Intracerebral Immunization with the Anti-Tau Monoclonal Antibody PHF1 Markedly Reduces Tau Pathology in Mutant Tau Transgenic Mice.
J Neurosci
; 36(49): 12425-12435, 2016 12 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-27927959
4.
Anti-hIgE gene therapy of peanut-induced anaphylaxis in a humanized murine model of peanut allergy.
J Allergy Clin Immunol
; 138(6): 1652-1662.e7, 2016 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27372563
5.
Human iPSC models of neuronal ceroid lipofuscinosis capture distinct effects of TPP1 and CLN3 mutations on the endocytic pathway.
Hum Mol Genet
; 23(8): 2005-22, 2014 Apr 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24271013
6.
Gene therapy for metachromatic leukodystrophy.
J Neurosci Res
; 94(11): 1169-79, 2016 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27638601
7.
Expression and processing of mature human frataxin after gene therapy in mice.
Sci Rep
; 14(1): 8391, 2024 04 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38600238
8.
Assessment of Residual Full-Length SV40 Large T Antigen in Clinical-Grade Adeno-Associated Virus Vectors Produced in 293T Cells.
Hum Gene Ther
; 34(15-16): 697-704, 2023 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37171121
9.
Safety of Intravenous Administration of an AAV8 Vector Coding for an Oxidation-Resistant Human α1-Antitrypsin for the Treatment of α1-Antitrypsin Deficiency.
Hum Gene Ther
; 34(3-4): 139-149, 2023 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36606685
10.
Expression and processing of mature human frataxin after gene therapy in mice.
Res Sq
; 2023 Dec 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38234818
11.
Positron Emission Tomography Quantitative Assessment of Off-Target Whole-Body Biodistribution of I-124-Labeled Adeno-Associated Virus Capsids Administered to Cerebral Spinal Fluid.
Hum Gene Ther
; 34(21-22): 1095-1106, 2023 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37624734
12.
Assessment of Safety and Biodistribution of AAVrh.10hCLN2 Following Intracisternal Administration in Nonhuman Primates for the Treatment of CLN2 Batten Disease.
Hum Gene Ther
; 34(17-18): 905-916, 2023 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37624739
13.
Identification of Safe and Effective Intravenous Dose of AAVrh.10hFXN to Treat the Cardiac Manifestations of Friedreich's Ataxia.
Hum Gene Ther
; 34(13-14): 605-615, 2023 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37166361
14.
Automated Retinal Layer Segmentation in CLN2-Associated Disease: Commercially Available Software Characterizing a Progressive Maculopathy.
Transl Vis Sci Technol
; 10(8): 23, 2021 07 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34313725
15.
Safety of Direct Intraparenchymal AAVrh.10-Mediated Central Nervous System Gene Therapy for Metachromatic Leukodystrophy.
Hum Gene Ther
; 32(11-12): 563-580, 2021 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33380277
16.
Cocaine vaccine dAd5GNE protects against moderate daily and high-dose "binge" cocaine use.
PLoS One
; 15(11): e0239780, 2020.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33253224
17.
Symmetric Age Association of Retinal Degeneration in Patients with CLN2-Associated Batten Disease.
Ophthalmol Retina
; 4(7): 728-736, 2020 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32146219
18.
Stress-Induced Mouse Model of the Cardiac Manifestations of Friedreich's Ataxia Corrected by AAV-mediated Gene Therapy.
Hum Gene Ther
; 31(15-16): 819-827, 2020 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32646255
19.
Anti-Phospho-Tau Gene Therapy for Chronic Traumatic Encephalopathy.
Hum Gene Ther
; 31(1-2): 57-69, 2020 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31608704
20.
Quantitative Whole-Body Imaging of I-124-Labeled Adeno-Associated Viral Vector Biodistribution in Nonhuman Primates.
Hum Gene Ther
; 31(23-24): 1237-1259, 2020 12.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33233962