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1.
CRISPR/Cas9-Based Disease Modeling and Functional Correction of Interleukin 7 Receptor Alpha Severe Combined Immunodeficiency in T-Lymphocytes and Hematopoietic Stem Cells.
Hum Gene Ther
; 35(7-8): 269-283, 2024 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38251667
2.
An improved medium formulation for efficient ex vivo gene editing, expansion and engraftment of hematopoietic stem and progenitor cells.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 29: 58-69, 2023 Jun 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36950452
3.
Genome editing for primary immunodeficiencies: A therapeutic perspective on Wiskott-Aldrich syndrome.
Front Immunol
; 13: 966084, 2022.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36059471
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