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1.
Palmitic acid conjugation enhances potency of tricyclo-DNA splice switching oligonucleotides.
Nucleic Acids Res
; 50(1): 17-34, 2022 01 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34893881
2.
AAV-mediated transfer of FKRP shows therapeutic efficacy in a murine model but requires control of gene expression.
Hum Mol Genet
; 26(10): 1952-1965, 2017 05 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28334834
3.
Serum proteomic profiling reveals fragments of MYOM3 as potential biomarkers for monitoring the outcome of therapeutic interventions in muscular dystrophies.
Hum Mol Genet
; 24(17): 4916-32, 2015 Sep 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-26060189
4.
C-reactive protein (CRP) is essential for efficient systemic transduction of recombinant adeno-associated virus vector 1 (rAAV-1) and rAAV-6 in mice.
J Virol
; 87(19): 10784-91, 2013 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23903832
5.
Human galectin 3 binding protein interacts with recombinant adeno-associated virus type 6.
J Virol
; 86(12): 6620-31, 2012 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22496229
6.
Identifying and Avoiding tcDNA-ASO Sequence-Specific Toxicity for the Development of DMD Exon 51 Skipping Therapy.
Mol Ther Nucleic Acids
; 19: 371-383, 2020 Mar 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31881528
7.
Quantitative proteomic analysis of lentiviral vectors using 2-DE.
Proteomics
; 9(14): 3666-76, 2009 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19639585
8.
Evaluating the Impact of Variable Phosphorothioate Content in Tricyclo-DNA Antisense Oligonucleotides in a Duchenne Muscular Dystrophy Mouse Model.
Nucleic Acid Ther
; 29(3): 148-160, 2019 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31009315
9.
AAV-8 and AAV-9 Vectors Cooperate with Serum Proteins Differently Than AAV-1 and AAV-6.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 10: 291-302, 2018 Sep 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30155509
10.
High urinary ferritin reflects myoglobin iron evacuation in DMD patients.
Neuromuscul Disord
; 28(7): 564-571, 2018 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29776718
11.
Different protein composition and functional properties of adeno-associated virus-6 vector manufactured from the culture medium and cell lysates.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 1: 14031, 2014.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26015972
12.
Proteomics profiling of urine reveals specific titin fragments as biomarkers of Duchenne muscular dystrophy.
Neuromuscul Disord
; 24(7): 563-73, 2014 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24813925
13.
Evaluation of the serum matrix metalloproteinase-9 as a biomarker for monitoring disease progression in Duchenne muscular dystrophy.
Neuromuscul Disord
; 25(5): 444-6, 2015 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25791581
14.
Analysis of growth factor expression in affected and unaffected muscles of oculo-pharyngeal muscular dystrophy (OPMD) patients: a pilot study.
Neuromuscul Disord
; 19(3): 199-206, 2009 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19185491
15.
Proteome analysis of differentiating human myoblasts by dialysis-assisted two-dimensional gel electrophoresis (DAGE).
Proteomics
; 8(2): 264-78, 2008 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18203276
16.
Dialysis-assisted two-dimensional gel electrophoresis.
Electrophoresis
; 27(17): 3475-9, 2006 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16888709
17.
The SCL relative LYL-1 is required for fetal and adult hematopoietic stem cell function and B-cell differentiation.
Blood
; 107(12): 4678-86, 2006 Jun 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16514064
18.
Gfi-1B plays a critical role in terminal differentiation of normal and transformed erythroid progenitor cells.
Blood
; 105(4): 1448-55, 2005 Feb 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-15507521
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