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1.
Improved gene therapy for spinal muscular atrophy in mice using codon-optimized hSMN1 transgene and hSMN1 gene-derived promotor.
EMBO Mol Med
; 16(4): 945-965, 2024 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38413838
2.
Overcoming innate immune barriers that impede AAV gene therapy vectors.
J Clin Invest
; 131(1)2021 01 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33393506
3.
Circumventing cellular immunity by miR142-mediated regulation sufficiently supports rAAV-delivered OVA expression without activating humoral immunity.
JCI Insight
; 52019 05 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31112525
4.
Differentiation and fiber type-specific activity of a muscle creatine kinase intronic enhancer.
Skelet Muscle
; 1: 25, 2011 Jul 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21797989
5.
Design of tissue-specific regulatory cassettes for high-level rAAV-mediated expression in skeletal and cardiac muscle.
Mol Ther
; 15(2): 320-9, 2007 Feb.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-17235310
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