Detalles de la búsqueda
1.
Eliglustat maintains long-term clinical stability in patients with Gaucher disease type 1 stabilized on enzyme therapy.
Blood
; 129(17): 2375-2383, 2017 04 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28167660
2.
Outcomes after 18 months of eliglustat therapy in treatment-naïve adults with Gaucher disease type 1: The phase 3 ENGAGE trial.
Am J Hematol
; 92(11): 1170-1176, 2017 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28762527
3.
An observational study of pediatric healthcare burden in Angelman syndrome: results from a real-world study.
Orphanet J Rare Dis
; 14(1): 239, 2019 11 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31684986
4.
Healthcare burden among individuals with Angelman syndrome: Findings from the Angelman Syndrome Natural History Study.
Mol Genet Genomic Med
; 7(7): e00734, 2019 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31090212
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