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1.
Dystrophin myonuclear domain restoration governs treatment efficacy in dystrophic muscle.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 120(2): e2206324120, 2023 01 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36595689
2.
Palmitic acid conjugation enhances potency of tricyclo-DNA splice switching oligonucleotides.
Nucleic Acids Res
; 50(1): 17-34, 2022 01 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34893881
3.
Partial Restoration of Brain Dystrophin and Behavioral Deficits by Exon Skipping in the Muscular Dystrophy X-Linked (mdx) Mouse.
Ann Neurol
; 92(2): 213-229, 2022 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35587226
4.
Impact of the Inhibition of Organic Anion Transporter on Tricyclo-DNA-Mediated Exon Skipping in the mdx Mouse Model.
Nucleic Acid Ther
; 33(6): 374-380, 2023 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37967388
5.
Investigating the Impact of Delivery Routes for Exon Skipping Therapies in the CNS of DMD Mouse Models.
Cells
; 12(6)2023 03 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36980249
6.
Partial restoration of brain dystrophin by tricyclo-DNA antisense oligonucleotides alleviates emotional deficits in mdx52 mice.
Mol Ther Nucleic Acids
; 32: 173-188, 2023 Jun 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37078061
7.
Oligonucleotide Enhancing Compound Increases Tricyclo-DNA Mediated Exon-Skipping Efficacy in the Mdx Mouse Model.
Cells
; 12(5)2023 02 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36899837
8.
Networking to Optimize Dmd exon 53 Skipping in the Brain of mdx52 Mouse Model.
Biomedicines
; 11(12)2023 Dec 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38137463
9.
Histone deacetylase inhibitors improve antisense-mediated exon-skipping efficacy in mdx mice.
Mol Ther Nucleic Acids
; 30: 606-620, 2022 Dec 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36514350
10.
Identifying and Avoiding tcDNA-ASO Sequence-Specific Toxicity for the Development of DMD Exon 51 Skipping Therapy.
Mol Ther Nucleic Acids
; 19: 371-383, 2020 Mar 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31881528
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