Detalles de la búsqueda
1.
Gene therapy using haematopoietic stem and progenitor cells.
Nat Rev Genet
; 22(4): 216-234, 2021 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33303992
2.
Whole-genome sequencing of patients with rare diseases in a national health system.
Nature
; 583(7814): 96-102, 2020 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32581362
3.
Betibeglogene Autotemcel Gene Therapy for Non-ß0/ß0 Genotype ß-Thalassemia.
N Engl J Med
; 386(5): 415-427, 2022 02 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34891223
4.
Anti-CD45 PBD-based antibody-drug conjugates are effective targeted conditioning agents for gene therapy and stem cell transplant.
Mol Ther
; 32(6): 1672-1686, 2024 Jun 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38549377
5.
Hematopoietic stem cell gene editing rescues B-cell development in X-linked agammaglobulinemia.
J Allergy Clin Immunol
; 2024 Mar 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38479630
6.
Replication competent retrovirus testing (RCR) in the National Gene Vector Biorepository: No evidence of RCR in 1,595 post-treatment peripheral blood samples obtained from 60 clinical trials.
Mol Ther
; 31(3): 801-809, 2023 03 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36518078
7.
Lentiviral Gene Transfer Corrects Immune Abnormalities in XIAP Deficiency.
J Clin Immunol
; 43(2): 440-451, 2023 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36329240
8.
Allosteric inhibition of SHP2 rescues functional T-cell abnormalities in SAP deficiency.
J Allergy Clin Immunol
; 150(6): 1507-1516.e7, 2022 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35839843
9.
Overactive WASp in X-linked neutropenia leads to aberrant B-cell division and accelerated plasma cell generation.
J Allergy Clin Immunol
; 149(3): 1069-1084, 2022 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34384840
10.
IL-18: A potential inflammation biomarker in Wiskott-Aldrich syndrome.
Eur J Immunol
; 51(5): 1285-1288, 2021 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33448368
11.
Key diagnostic markers for autoimmune lymphoproliferative syndrome with molecular genetic diagnosis.
Blood
; 136(17): 1933-1945, 2020 10 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32599613
12.
Clonal tracking in gene therapy patients reveals a diversity of human hematopoietic differentiation programs.
Blood
; 135(15): 1219-1231, 2020 04 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32040546
13.
Predicting genotoxicity of viral vectors for stem cell gene therapy using gene expression-based machine learning.
Mol Ther
; 29(12): 3383-3397, 2021 12 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34174440
14.
Gene therapy for primary immunodeficiency.
Hum Mol Genet
; 28(R1): R15-R23, 2019 10 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31297531
15.
Lentiviral gene therapy rescues p47phox chronic granulomatous disease and the ability to fight Salmonella infection in mice.
Gene Ther
; 27(9): 459-469, 2020 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32533104
16.
Correction of both immunodeficiency and hypoparathyroidism by thymus transplantation in complete DiGeorge syndrome.
Am J Transplant
; 20(5): 1447-1450, 2020 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31663273
17.
Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Cerebral Adrenoleukodystrophy.
N Engl J Med
; 377(17): 1630-1638, 2017 10 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28976817
18.
An intronic deletion in megakaryoblastic leukemia 1 is associated with hyperproliferation of B cells in triplets with Hodgkin lymphoma.
Haematologica
; 105(5): 1339-1350, 2020 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31582539
19.
In Utero Transplantation of Expanded Autologous Amniotic Fluid Stem Cells Results in Long-Term Hematopoietic Engraftment.
Stem Cells
; 37(9): 1176-1188, 2019 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31116895
20.
How I manage patients with Wiskott Aldrich syndrome.
Br J Haematol
; 185(4): 647-655, 2019 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30864154