Detalles de la búsqueda
1.
Base editing of haematopoietic stem cells rescues sickle cell disease in mice.
Nature
; 595(7866): 295-302, 2021 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34079130
2.
Biologic and Clinical Efficacy of LentiGlobin for Sickle Cell Disease.
N Engl J Med
; 386(7): 617-628, 2022 02 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34898139
3.
Phenotypic screening of the ReFRAME drug repurposing library to discover new drugs for treating sickle cell disease.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 119(40): e2210779119, 2022 10 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36161945
4.
A macaque clonal hematopoiesis model demonstrates expansion of TET2-disrupted clones and utility for testing interventions.
Blood
; 140(16): 1774-1789, 2022 10 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35714307
5.
Ex vivo culture resting time impacts transplantation outcomes of genome-edited human hematopoietic stem and progenitor cells in xenograft mouse models.
Cytotherapy
; 2024 Feb 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38506770
6.
Towards access for all: 1st Working Group Report for the Global Gene Therapy Initiative (GGTI).
Gene Ther
; 30(3-4): 216-221, 2023 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34493840
7.
Gene therapy for sickle cell disease: moving from the bench to the bedside.
Blood
; 138(11): 932-941, 2021 09 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34232993
8.
Lovo-cel gene therapy for sickle cell disease: Treatment process evolution and outcomes in the initial groups of the HGB-206 study.
Am J Hematol
; 98(1): 11-22, 2023 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36161320
9.
Genome editing strategies for fetal hemoglobin induction in beta-hemoglobinopathies.
Hum Mol Genet
; 29(R1): R100-R106, 2020 09 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32406490
10.
Optimizing haematopoietic stem and progenitor cell apheresis collection from plerixafor-mobilized patients with sickle cell disease.
Br J Haematol
; 198(4): 740-744, 2022 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35737751
11.
Risk score to predict event-free survival after hematopoietic cell transplant for sickle cell disease.
Blood
; 136(5): 623-626, 2020 07 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32518950
12.
Non-myeloablative human leukocyte antigen-matched related donor transplantation in sickle cell disease: outcomes from three independent centres.
Br J Haematol
; 192(4): 761-768, 2021 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33534948
13.
Allogenic hematopoietic stem cell transplantation in sickle cell disease.
Transfus Apher Sci
; 60(1): 103057, 2021 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33485798
14.
A new frontier: FDA approvals for gene therapy in sickle cell disease.
Mol Ther
; 32(2): 264-267, 2024 Feb 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38246166
15.
Busulfan Combined with Immunosuppression Allows Efficient Engraftment of Gene-Modified Cells in a Rhesus Macaque Model.
Mol Ther
; 27(9): 1586-1596, 2019 09 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31253582
16.
Aberrant Clonal Hematopoiesis following Lentiviral Vector Transduction of HSPCs in a Rhesus Macaque.
Mol Ther
; 27(6): 1074-1086, 2019 06 05.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31023523
17.
Kinetic assay shows that increasing red cell volume could be a treatment for sickle cell disease.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 114(5): E689-E696, 2017 01 31.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28096387
18.
Cytomegalovirus Infection Incidence and Risk Factors Across Diverse Hematopoietic Cell Transplantation Platforms Using a Standardized Monitoring and Treatment Approach: A Comprehensive Evaluation from a Single Institution.
Biol Blood Marrow Transplant
; 25(3): 577-586, 2019 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30342913
19.
Bone marrow characterization in sickle cell disease: inflammation and stress erythropoiesis lead to suboptimal CD34 recovery.
Br J Haematol
; 186(2): 286-299, 2019 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30972754
20.
Vibration Controlled Transient Elastography (Fibroscan®) in sickle cell liver disease - could we strike while the liver is hard?
Br J Haematol
; 187(1): 117-123, 2019 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31218662