Detalles de la búsqueda
1.
Quantitative Antisense Screening and Optimization for Exon 51 Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy.
Mol Ther
; 25(11): 2561-2572, 2017 11 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28865998
2.
Allele-Selective LNA Gapmers for the Treatment of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Knock Down the Pathogenic ACVR1R206H Transcript and Inhibit Osteogenic Differentiation.
Nucleic Acid Ther
; 32(3): 185-193, 2022 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35085461
3.
In Vitro Evaluation of Antisense-Mediated Exon Inclusion for Spinal Muscular Atrophy.
Methods Mol Biol
; 1828: 439-454, 2018.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30171558
4.
Evaluation of Exon Inclusion Induced by Splice Switching Antisense Oligonucleotides in SMA Patient Fibroblasts.
J Vis Exp
; (135)2018 05 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29806836
5.
LNA/DNA mixmer-based antisense oligonucleotides correct alternative splicing of the SMN2 gene and restore SMN protein expression in type 1 SMA fibroblasts.
Sci Rep
; 7(1): 3672, 2017 06 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28623256
6.
Long-term efficacy of systemic multiexon skipping targeting dystrophin exons 45-55 with a cocktail of vivo-morpholinos in mdx52 mice.
Mol Ther Nucleic Acids
; 4: e225, 2015 Feb 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25647512
7.
New developments in exon skipping and splice modulation therapies for neuromuscular diseases.
Expert Opin Biol Ther
; 14(6): 809-19, 2014 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24620745
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