Detalles de la búsqueda
1.
A new age of precision gene therapy.
Lancet
; 403(10426): 568-582, 2024 Feb 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38006899
2.
Light-responsive microRNA miR-211 targets Ezrin to modulate lysosomal biogenesis and retinal cell clearance.
EMBO J
; 39(8): e102468, 2020 04 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32154600
3.
Has retinal gene therapy come of age? From bench to bedside and back to bench.
Hum Mol Genet
; 28(R1): R108-R118, 2019 10 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31238338
4.
Gene therapy proves successful in treating hereditary deafness.
Lancet
; 403(10441): 2267-2269, 2024 May 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38796197
5.
Improved dual AAV vectors with reduced expression of truncated proteins are safe and effective in the retina of a mouse model of Stargardt disease.
Hum Mol Genet
; 24(23): 6811-25, 2015 Dec 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26420842
6.
Large gene delivery to the retina with AAV vectors: are we there yet?
Gene Ther
; 28(5): 220-222, 2021 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32661283
7.
Safe and effective liver-directed AAV-mediated homology-independent targeted integration in mouse models of inherited diseases.
Cell Rep Med
; : 101619, 2024 Jun 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38897206
8.
The Opportunities and Challenges of Gene Therapy for Treatment of Inherited Forms of Vision and Hearing Loss.
Hum Gene Ther
; 34(17-18): 808-820, 2023 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37642267
9.
Inclusion of a degron reduces levelsof undesired inteins after AAV-mediated proteintrans-splicing in the retina.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 23: 448-459, 2021 Dec 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34786437
10.
Can Adeno-Associated Viral Vectors Deliver Effectively Large Genes?
Hum Gene Ther
; 31(1-2): 47-56, 2020 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31916856
11.
Adeno-Associated Viral Vectors as a Tool for Large Gene Delivery to the Retina.
Genes (Basel)
; 10(4)2019 04 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30970639
12.
Intein-mediated protein trans-splicing expands adeno-associated virus transfer capacity in the retina.
Sci Transl Med
; 11(492)2019 05 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31092694
13.
Dual AAV Vectors for Stargardt Disease.
Methods Mol Biol
; 1715: 153-175, 2018.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29188512
14.
Seeing the Light after 25 Years of Retinal Gene Therapy.
Trends Mol Med
; 24(8): 669-681, 2018 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29983335
15.
Gene Therapy of ABCA4-Associated Diseases.
Cold Spring Harb Perspect Med
; 5(5): a017301, 2015 Jan 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25573774
16.
Gene therapy of inherited retinal degenerations: prospects and challenges.
Hum Gene Ther
; 26(4): 193-200, 2015 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25762209
17.
Vector platforms for gene therapy of inherited retinopathies.
Prog Retin Eye Res
; 43: 108-28, 2014 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25124745
18.
Effective delivery of large genes to the retina by dual AAV vectors.
EMBO Mol Med
; 6(2): 194-211, 2014 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24150896
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