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1.
Glucosylceramide synthase inhibition alleviates aberrations in synucleinopathy models.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 114(10): 2699-2704, 2017 03 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28223512
2.
Glucocerebrosidase modulates cognitive and motor activities in murine models of Parkinson's disease.
Hum Mol Genet
; 25(13): 2645-2660, 2016 07 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-27126635
3.
Glycosphingolipids are modulators of disease pathogenesis in amyotrophic lateral sclerosis.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 112(26): 8100-5, 2015 Jun 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26056266
4.
Augmenting CNS glucocerebrosidase activity as a therapeutic strategy for parkinsonism and other Gaucher-related synucleinopathies.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 110(9): 3537-42, 2013 Feb 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23297226
5.
Metabolic signatures of amyotrophic lateral sclerosis reveal insights into disease pathogenesis.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 110(26): 10812-7, 2013 Jun 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23754387
6.
Gene transfer to the CNS is efficacious in immune-primed mice harboring physiologically relevant titers of anti-AAV antibodies.
Mol Ther
; 20(9): 1713-23, 2012 Sep.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22735381
7.
Disease progression in a mouse model of amyotrophic lateral sclerosis: the influence of chronic stress and corticosterone.
FASEB J
; 25(12): 4369-77, 2011 Dec.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21876068
8.
Glucosylceramide synthase inhibition reduces ganglioside GM3 accumulation, alleviates amyloid neuropathology, and stabilizes remote contextual memory in a mouse model of Alzheimer's disease.
Alzheimers Res Ther
; 14(1): 19, 2022 02 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35105352
9.
AAV4-mediated expression of IGF-1 and VEGF within cellular components of the ventricular system improves survival outcome in familial ALS mice.
Mol Ther
; 18(12): 2075-84, 2010 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20859261
10.
Delivery of AAV-IGF-1 to the CNS extends survival in ALS mice through modification of aberrant glial cell activity.
Mol Ther
; 16(6): 1056-64, 2008 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18388910
11.
Adenovirus-mediated expression of beta-adrenergic receptor kinase C-terminus reduces intimal hyperplasia and luminal stenosis of arteriovenous polytetrafluoroethylene grafts in pigs.
Circulation
; 111(13): 1679-84, 2005 Apr 05.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-15781730
12.
Silencing mutant huntingtin by adeno-associated virus-mediated RNA interference ameliorates disease manifestations in the YAC128 mouse model of Huntington's disease.
Hum Gene Ther
; 25(5): 461-74, 2014 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24484067
13.
Translational fidelity of intrathecal delivery of self-complementary AAV9-survival motor neuron 1 for spinal muscular atrophy.
Hum Gene Ther
; 25(7): 619-30, 2014 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24617515
14.
Comparative analysis of acid sphingomyelinase distribution in the CNS of rats and mice following intracerebroventricular delivery.
PLoS One
; 6(1): e16313, 2011 Jan 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21283548
15.
Relationship between neuropathology and disease progression in the SOD1(G93A) ALS mouse.
Exp Neurol
; 227(2): 287-95, 2011 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21145892
16.
Distribution of acid sphingomyelinase in rodent and non-human primate brain after intracerebroventricular infusion.
Exp Neurol
; 231(2): 261-71, 2011 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21777586
17.
Intracerebroventricular infusion of acid sphingomyelinase corrects CNS manifestations in a mouse model of Niemann-Pick A disease.
Exp Neurol
; 215(2): 349-57, 2009 Feb.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-19059399
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