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1.
High-Throughput Liquid Chromatography-Tandem Mass Spectrometry Quantification of Glycosaminoglycans as Biomarkers of Mucopolysaccharidosis II.
Int J Mol Sci
; 21(15)2020 Jul 30.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32751752
2.
Small-molecule inhibition of glycogen synthase 1 for the treatment of Pompe disease and other glycogen storage disorders.
Sci Transl Med
; 16(730): eadf1691, 2024 Jan 17.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38232139
3.
The structural mechanism of human glycogen synthesis by the GYS1-GYG1 complex.
Cell Rep
; 40(1): 111041, 2022 07 05.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35793618
4.
Molecular architecture determines brain delivery of a transferrin receptor-targeted lysosomal enzyme.
J Exp Med
; 219(3)2022 03 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35226042
5.
Brain delivery and activity of a lysosomal enzyme using a blood-brain barrier transport vehicle in mice.
Sci Transl Med
; 12(545)2020 05 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32461331
6.
A mouse model of autism implicates endosome pH in the regulation of presynaptic calcium entry.
Nat Commun
; 9(1): 330, 2018 01 23.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29362376
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