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1.
High-throughput transcriptome analyses from ASPIRO, a phase 1/2/3 study of gene replacement therapy for X-linked myotubular myopathy.
Am J Hum Genet
; 110(10): 1648-1660, 2023 10 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37673065
2.
Improving Gene Therapy Efficiency through the Enrichment of Human Hematopoietic Stem Cells.
Mol Ther
; 25(9): 2163-2175, 2017 09 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28663101
3.
Correction of the sickle cell disease mutation in human hematopoietic stem/progenitor cells.
Blood
; 125(17): 2597-604, 2015 Apr 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25733580
4.
Preclinical studies for a phase 1 clinical trial of autologous hematopoietic stem cell gene therapy for sickle cell disease.
Cytotherapy
; 19(9): 1096-1112, 2017 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28733131
5.
CRISPR/Cas9-Mediated Correction of the Sickle Mutation in Human CD34+ cells.
Mol Ther
; 24(9): 1561-9, 2016 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27406980
6.
Enrichment of human hematopoietic stem/progenitor cells facilitates transduction for stem cell gene therapy.
Stem Cells
; 33(5): 1532-42, 2015 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25588820
7.
AAV8 gene therapy reverses cardiac pathology and prevents early mortality in a mouse model of Friedreich's ataxia.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 32(1): 101193, 2024 Mar 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38352270
8.
A novel human gamma-globin gene vector for genetic correction of sickle cell anemia in a humanized sickle mouse model: critical determinants for successful correction.
Blood
; 114(6): 1174-85, 2009 Aug 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19474450
9.
Multilineage hematopoietic reconstitution without clonal selection in ADA-SCID patients treated with stem cell gene therapy.
J Clin Invest
; 117(8): 2233-40, 2007 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17671653
10.
Mechanism of reduction in titers from lentivirus vectors carrying large inserts in the 3'LTR.
Mol Ther
; 17(9): 1527-36, 2009 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19384292
11.
Genotoxic potential of lineage-specific lentivirus vectors carrying the beta-globin locus control region.
Mol Ther
; 17(11): 1929-37, 2009 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19707188
12.
Development of Hematopoietic Stem Cell-Engineered Invariant Natural Killer T Cell Therapy for Cancer.
Cell Stem Cell
; 25(4): 542-557.e9, 2019 10 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31495780
13.
Pre-clinical Development of a Lentiviral Vector Expressing the Anti-sickling ßAS3 Globin for Gene Therapy for Sickle Cell Disease.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 11: 167-179, 2018 Dec 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30533448
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Gene Therapy for Sickle Cell Disease: A Lentiviral Vector Comparison Study.
Hum Gene Ther
; 29(10): 1153-1166, 2018 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30198339
15.
Pathophysiology and therapy for haemoglobinopathies. Part II: thalassaemias.
Expert Rev Mol Med
; 8(10): 1-26, 2006 May 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16684395
16.
Reactivating Fetal Hemoglobin Expression in Human Adult Erythroblasts Through BCL11A Knockdown Using Targeted Endonucleases.
Mol Ther Nucleic Acids
; 5: e351, 2016.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28131278
17.
Selection-free genome editing of the sickle mutation in human adult hematopoietic stem/progenitor cells.
Sci Transl Med
; 8(360): 360ra134, 2016 10 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27733558
18.
Competitive engraftment of hematopoietic stem cells genetically modified with a truncated erythropoietin receptor.
Hum Gene Ther
; 16(5): 594-608, 2005 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-15916484
19.
The human ankyrin 1 promoter insulator sustains gene expression in a ß-globin lentiviral vector in hematopoietic stem cells.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 2: 15012, 2015.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26029723
20.
Potentially therapeutic levels of anti-sickling globin gene expression following lentivirus-mediated gene transfer in sickle cell disease bone marrow CD34+ cells.
Exp Hematol
; 43(5): 346-351, 2015 May.
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| MEDLINE | ID: mdl-25681747