Detalles de la búsqueda
1.
Proof-of-concept for multiple AON delivery by a single U7snRNA vector to restore splicing defects in ABCA4.
Mol Ther
; 32(3): 837-851, 2024 Mar 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38243599
2.
Exploiting the passenger ACO1-deficiency arising from 9p21 deletions to kill T-cell lymphoblastic neoplasia cells.
Carcinogenesis
; 41(8): 1113-1122, 2020 08 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31734690
3.
Considerations for Generating Humanized Mouse Models to Test Efficacy of Antisense Oligonucleotides.
Methods Mol Biol
; 2434: 267-279, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35213024
4.
Identification of a Complex Allele in IMPG2 as a Cause of Adult-Onset Vitelliform Macular Dystrophy.
Invest Ophthalmol Vis Sci
; 63(5): 27, 2022 05 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35608844
5.
Generation of an iPSC line (SCTCi014-A) and isogenic control line (SCTCi014-A-1) from an age-related macular degeneration patient carrying the variant c.355G>A in the CFI gene.
Stem Cell Res
; 62: 102797, 2022 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35526386
6.
Generation of an iPSC line (SCTCi015-A) and isogenic control line (SCTCi015-A-1) from an age-related macular degeneration patient carrying the variant c.355G>A in the CFI gene.
Stem Cell Res
; 62: 102796, 2022 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35526389
7.
Generation of a patient-derived induced pluripotent cell line (SCTCi016-A) carrying a homozygous variant in RPE65.
Stem Cell Res
; 60: 102689, 2022 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35121194
8.
The Predicted Splicing Variant c.11+5G>A in RPE65 Leads to a Reduction in mRNA Expression in a Cell-Specific Manner.
Cells
; 11(22)2022 11 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36429068
9.
miR-320c Regulates SERPINA1 Expression and Is Induced in Patients With Pulmonary Disease.
Arch Bronconeumol
; 57(7): 457-463, 2021 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35698951
10.
miR-320c Regulates SERPINA1 Expression and Is Induced in Patients With Pulmonary Disease.
Arch Bronconeumol (Engl Ed)
; 2020 May 18.
Artículo
en Inglés, Español
| MEDLINE | ID: mdl-32439252
11.
Molecular Therapies for Inherited Retinal Diseases-Current Standing, Opportunities and Challenges.
Genes (Basel)
; 10(9)2019 08 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31466352
12.
Downregulation of specific FBXW7 isoforms with differential effects in T-cell lymphoblastic lymphoma.
Oncogene
; 38(23): 4620-4636, 2019 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30742097
13.
miR-320c Regulates SERPINA1 Expression and Is Induced in Patients With Pulmonary Disease / El miR-320c regula la expresión del gen SERPINA1 y se induce en pacientes con enfermedad pulmonar
Arch. bronconeumol. (Ed. impr.)
; 57(7): 457-463, Jul. 2021. ilus, tab, graf
Artículo
en Inglés
| IBECS (España) | ID: ibc-211730
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