Detalles de la búsqueda
1.
Selective retinal ganglion cell loss and optic neuropathy in a humanized mouse model of familial dysautonomia.
Hum Mol Genet
; 31(11): 1776-1787, 2022 06 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34908112
2.
MCOLN1 gene therapy corrects neurologic dysfunction in the mouse model of mucolipidosis IV.
Hum Mol Genet
; 30(10): 908-922, 2021 05 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33822942
3.
Durable immunogenicity, adaptation to emerging variants, and low-dose efficacy of an AAV-based COVID-19 vaccine platform in macaques.
Mol Ther
; 30(9): 2952-2967, 2022 09 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35546782
4.
GPR108 Is a Highly Conserved AAV Entry Factor.
Mol Ther
; 28(2): 367-381, 2020 02 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31784416
5.
Residues on Adeno-associated Virus Capsid Lumen Dictate Interactions and Compatibility with the Assembly-Activating Protein.
J Virol
; 93(7)2019 04 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30651367
6.
An Alternate Route for Adeno-associated Virus (AAV) Entry Independent of AAV Receptor.
J Virol
; 92(7)2018 04 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29343568
7.
Efficient Gene Transfer to Kidney Mesenchymal Cells Using a Synthetic Adeno-Associated Viral Vector.
J Am Soc Nephrol
; 29(9): 2287-2297, 2018 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29976586
8.
In vitro and in vivo rescue of aberrant splicing in CEP290-associated LCA by antisense oligonucleotide delivery.
Hum Mol Genet
; 25(12): 2552-2563, 2016 06 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27106101
9.
AAV-ID: A Rapid and Robust Assay for Batch-to-Batch Consistency Evaluation of AAV Preparations.
Mol Ther
; 25(6): 1375-1386, 2017 06 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28427840
10.
Understanding Cone Photoreceptor Cell Death in Achromatopsia.
Adv Exp Med Biol
; 854: 231-6, 2016.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26427416
11.
AAV Engineering Identifies a Species Barrier That Highlights a Portal to the Brain.
Mol Ther
; 27(5): 901-903, 2019 05 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31000409
12.
The structure of AAVrh32.33, a novel gene delivery vector.
J Struct Biol
; 186(2): 308-17, 2014 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24704217
13.
Breaking and Sealing Barriers in Retinal Gene Therapy.
Mol Ther
; 26(9): 2081-2082, 2018 09 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30107998
14.
Heparin binding directs activation of T cells against adeno-associated virus serotype 2 capsid.
Nat Med
; 12(8): 967-71, 2006 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16845388
15.
High-efficiency purification of divergent AAV serotypes using AAVX affinity chromatography.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 28: 146-159, 2023 Mar 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36654797
16.
Correlating physicochemical and biological properties to define critical quality attributes of a rAAV vaccine candidate.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 30: 103-121, 2023 Sep 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37746246
17.
Subretinal gene therapy delays vision loss in a Bardet-Biedl Syndrome type 10 mouse model.
Mol Ther Nucleic Acids
; 31: 164-181, 2023 Mar 14.
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| MEDLINE | ID: mdl-36700052
18.
Efficient in vivo genome editing prevents hypertrophic cardiomyopathy in mice.
Nat Med
; 29(2): 412-421, 2023 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36797483
19.
Immunogenicity of an AAV-Based COVID-19 Vaccine in Murine Models of Obesity and Aging.
Viruses
; 14(4)2022 04 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35458550
20.
Efficient Delivery of Adeno-Associated Virus into Inner Ear In Vivo Through Trans-Stapes Route in Adult Guinea Pig.
Hum Gene Ther
; 33(13-14): 719-728, 2022 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35156857