Detalles de la búsqueda
1.
Growth advantage of corrected hepatocytes in a juvenile model of methylmalonic acidemia following liver directed adeno-associated viral mediated nuclease-free genome editing.
Mol Genet Metab
; 137(1-2): 1-8, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35868241
2.
Promoterless, Nuclease-Free Genome Editing Confers a Growth Advantage for Corrected Hepatocytes in Mice With Methylmalonic Acidemia.
Hepatology
; 73(6): 2223-2237, 2021 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32976669
3.
Treatment of metabolic disorders using genomic technologies: Lessons from methylmalonic acidemia.
J Inherit Metab Dis
; 45(5): 872-888, 2022 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35766386
4.
Central nervous system-targeted adeno-associated virus gene therapy in methylmalonic acidemia.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 21: 765-776, 2021 Jun 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34169115
5.
In vivo genome editing at the albumin locus to treat methylmalonic acidemia.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 23: 619-632, 2021 Dec 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34901307
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