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1.
Safety and efficacy of mitapivat, an oral pyruvate kinase activator, in adults with non-transfusion dependent α-thalassaemia or ß-thalassaemia: an open-label, multicentre, phase 2 study.
Lancet
; 400(10351): 493-501, 2022 08 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35964609
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A Phase 3 Trial of l-Glutamine in Sickle Cell Disease.
N Engl J Med
; 379(3): 226-235, 2018 Jul 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30021096
3.
Transfusion practices and complications in thalassemia.
Transfusion
; 58(12): 2826-2835, 2018 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30260477
4.
Emergency department utilization by Californians with sickle cell disease, 2005-2014.
Pediatr Blood Cancer
; 64(6)2017 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28000344
5.
Dietary nonheme iron is equally bioavailable from ferritin or ferrous sulfate in thalassemia intermedia.
Pediatr Hematol Oncol
; 34(8): 455-467, 2017 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29232169
6.
Dysregulated arginine metabolism and cardiopulmonary dysfunction in patients with thalassaemia.
Br J Haematol
; 169(6): 887-98, 2015 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25907665
7.
Is the medical home for adult patients with sickle cell disease a reality or an illusion?
Hemoglobin
; 39(2): 130-3, 2015.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25806421
8.
Validation and reliability of a disease-specific quality of life measure (the TranQol) in adults and children with thalassaemia major.
Br J Haematol
; 164(3): 431-7, 2014 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24180641
9.
Heterogeneity of hemoglobin H disease in childhood.
N Engl J Med
; 364(8): 710-8, 2011 Feb 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21345100
10.
Chelation use and iron burden in North American and British thalassemia patients: a report from the Thalassemia Longitudinal Cohort.
Blood
; 119(12): 2746-53, 2012 Mar 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22279056
11.
Elevated tricuspid regurgitant jet velocity in subgroups of thalassemia patients: insight into pathophysiology and the effect of splenectomy.
Ann Hematol
; 93(7): 1139-48, 2014 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24577514
12.
Reproductive capacity in iron overloaded women with thalassemia major.
Blood
; 118(10): 2878-81, 2011 Sep 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21757620
13.
A pilot study of subcutaneous decitabine in ß-thalassemia intermedia.
Blood
; 118(10): 2708-11, 2011 Sep 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21700776
14.
Risk factors and mortality associated with an elevated tricuspid regurgitant jet velocity measured by Doppler-echocardiography in thalassemia: a Thalassemia Clinical Research Network report.
Blood
; 118(14): 3794-802, 2011 Oct 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21772051
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A randomized, placebo-controlled trial of arginine therapy for the treatment of children with sickle cell disease hospitalized with vaso-occlusive pain episodes.
Haematologica
; 98(9): 1375-82, 2013 Sep.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23645695
16.
Sildenafil therapy in thalassemia patients with Doppler-defined risk of pulmonary hypertension.
Haematologica
; 98(9): 1359-67, 2013 Sep.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23585527
17.
Treatment of heart failure in adults with thalassemia major: response in patients randomised to deferoxamine with or without deferiprone.
J Cardiovasc Magn Reson
; 15: 38, 2013 May 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23688265
18.
Application of multiplex ligation-dependent probe amplification to screen for ß-globin cluster deletions: detection of two novel deletions in a multi ethnic population.
Hemoglobin
; 37(3): 241-56, 2013.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23577918
19.
Fertility and Pregnancy in Women with Transfusion-Dependent Thalassemia.
Hematol Oncol Clin North Am
; 37(2): 393-411, 2023 04.
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| MEDLINE | ID: mdl-36907611
20.
Assessment of total and unbound cell-free heme in plasma of patients with sickle cell disease.
Exp Biol Med (Maywood)
; 248(10): 897-907, 2023 05.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36941786