Detalles de la búsqueda
1.
Treatment of phenylketonuria using minicircle-based naked-DNA gene transfer to murine liver.
Hepatology
; 60(3): 1035-43, 2014 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24585515
2.
Pseudoexon exclusion by antisense therapy in 6-pyruvoyl-tetrahydropterin synthase deficiency.
Hum Mutat
; 32(9): 1019-27, 2011 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21542064
3.
Functional characterization of the spf/ash splicing variation in OTC deficiency of mice and man.
PLoS One
; 10(4): e0122966, 2015.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25853564
4.
Hepatocyte Transfection in Small Pigs After Weaning by Hydrodynamic Intraportal Injection of Naked DNA/Minicircle Vectors.
Hum Gene Ther Methods
; 26(5): 181-92, 2015 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26398117
5.
A sensitive assay system to test antisense oligonucleotides for splice suppression therapy in the mouse liver.
Mol Ther Nucleic Acids
; 3: e193, 2014 Sep 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25226162
6.
Correction: Functional Characterization of the spf/ash Splicing Variation in OTC Deficiency of Mice and Man.
PLoS One
; 10(5): e0128506, 2015.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25992811
7.
Phenotypic reversion of fair hair upon gene therapy of the phenylketonuria mice.
Hum Gene Ther
; 25(7): 573-4, 2014 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25029602
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