Detalles de la búsqueda
1.
Severe communication delays are independent of seizure burden and persist despite contemporary treatments in SCN1A+ Dravet syndrome: Insights from the ENVISION natural history study.
Epilepsia
; 65(2): 322-337, 2024 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38049202
2.
The clinical, economic, and humanistic burden of Dravet syndrome - A systematic literature review.
Epilepsy Behav
; 130: 108661, 2022 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35334258
3.
DRAVET ENGAGE. Parent caregivers of children with Dravet syndrome: Perspectives, needs, and opportunities for clinical research.
Epilepsy Behav
; 122: 108198, 2021 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34284219
4.
Effect of genetic background on the dystrophic phenotype in mdx mice.
Hum Mol Genet
; 25(1): 130-45, 2016 Jan 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26566673
5.
Quantitative Antisense Screening and Optimization for Exon 51 Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy.
Mol Ther
; 25(11): 2561-2572, 2017 11 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28865998
6.
Endemic Burkitt lymphoma is associated with strength and diversity of Plasmodium falciparum malaria stage-specific antigen antibody response.
Blood
; 122(5): 629-35, 2013 Aug 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23645841
7.
Cell-Selective Adeno-Associated Virus-Mediated SCN1A Gene Regulation Therapy Rescues Mortality and Seizure Phenotypes in a Dravet Syndrome Mouse Model and Is Well Tolerated in Nonhuman Primates.
Hum Gene Ther
; 33(11-12): 579-597, 2022 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35435735
8.
INCEPTUS Natural History, Run-in Study for Gene Replacement Clinical Trial in X-Linked Myotubular Myopathy.
J Neuromuscul Dis
; 9(4): 503-516, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35694931
9.
Effects of Chronic, Maximal Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer (PMO) Dosing on Muscle Function and Dystrophin Restoration in a Mouse Model of Duchenne Muscular Dystrophy.
J Neuromuscul Dis
; 8(s2): S369-S381, 2021.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34569970
10.
Elevated serum levels of interleukin-6 in endemic Burkitt lymphoma in Ghana.
Hematol Oncol
; 32(4): 218-20, 2014 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24493366
11.
Elusive sources of variability of dystrophin rescue by exon skipping.
Skelet Muscle
; 5: 44, 2015.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-26634117
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