Detalles de la búsqueda
1.
Dysfunctional mitochondrial translation and combined oxidative phosphorylation deficiency in a mouse model of hepatoencephalopathy due to Gfm1 mutations.
FASEB J
; 36(1): e22091, 2022 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34919756
2.
Therapy Prospects for Mitochondrial DNA Maintenance Disorders.
Int J Mol Sci
; 22(12)2021 Jun 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34208592
3.
Preclinical Assessment of a Gene-Editing Approach in a Mouse Model of Mitochondrial Neurogastrointestinal Encephalomyopathy.
Hum Gene Ther
; 32(19-20): 1210-1223, 2021 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34498979
4.
Two Novel Variants in YARS2 Gene Are Responsible for an Extended MLASA Phenotype with Pancreatic Insufficiency.
J Clin Med
; 10(16)2021 Aug 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34441767
5.
Efficacy of adeno-associated virus gene therapy in a MNGIE murine model enhanced by chronic exposure to nucleosides.
EBioMedicine
; 62: 103133, 2020 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33232869
6.
Alpha-1-Antitrypsin Promoter Improves the Efficacy of an Adeno-Associated Virus Vector for the Treatment of Mitochondrial Neurogastrointestinal Encephalomyopathy.
Hum Gene Ther
; 30(8): 985-998, 2019 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30900470
7.
Age-related metabolic changes limit efficacy of deoxynucleoside-based therapy in thymidine kinase 2-deficient mice.
EBioMedicine
; 46: 342-355, 2019 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31351931
8.
Long-Term Sustained Effect of Liver-Targeted Adeno-Associated Virus Gene Therapy for Mitochondrial Neurogastrointestinal Encephalomyopathy.
Hum Gene Ther
; 29(6): 708-718, 2018 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29284302
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