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1.
Enhanced Efficacy and Increased Long-Term Toxicity of CNS-Directed, AAV-Based Combination Therapy for Krabbe Disease.
Mol Ther
; 29(2): 691-701, 2021 02 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33388420
2.
Genetic ablation of acid ceramidase in Krabbe disease confirms the psychosine hypothesis and identifies a new therapeutic target.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 116(40): 20097-20103, 2019 10 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31527255
3.
Biochemical evidence for superior correction of neuronal storage by chemically modified enzyme in murine mucopolysaccharidosis VII.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 109(42): 17022-7, 2012 Oct 16.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23027951
4.
Bone marrow transplantation augments the effect of brain- and spinal cord-directed adeno-associated virus 2/5 gene therapy by altering inflammation in the murine model of globoid-cell leukodystrophy.
J Neurosci
; 31(27): 9945-57, 2011 Jul 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21734286
5.
Therapeutic efficacy of bone marrow transplant, intracranial AAV-mediated gene therapy, or both in the mouse model of MPS IIIB.
Mol Ther
; 18(5): 873-80, 2010 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20179679
6.
Chemically modified beta-glucuronidase crosses blood-brain barrier and clears neuronal storage in murine mucopolysaccharidosis VII.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 105(7): 2616-21, 2008 Feb 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18268347
7.
Infused Fc-tagged beta-glucuronidase crosses the placenta and produces clearance of storage in utero in mucopolysaccharidosis VII mice.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 105(24): 8375-80, 2008 Jun 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18544647
8.
Early versus late treatment of spinal cord compression with long-term intrathecal enzyme replacement therapy in canine mucopolysaccharidosis type I.
Mol Genet Metab
; 101(2-3): 115-22, 2010.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20655780
9.
Lentiviral-transduced human mesenchymal stem cells persistently express therapeutic levels of enzyme in a xenotransplantation model of human disease.
Stem Cells
; 26(7): 1713-22, 2008 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18436861
10.
Influence of maternal obesity and metabolic and vascular mediators in twin-twin transfusion syndrome.
Reprod Biol
; 19(2): 165-172, 2019 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31147266
11.
Acidic amino acid tag enhances response to enzyme replacement in mucopolysaccharidosis type VII mice.
Mol Genet Metab
; 94(2): 178-89, 2008 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18359257
12.
A teenage boy with late onset hemophagocytic lymphohistiocytosis with predominant neurologic disease and perforin deficiency.
Pediatr Blood Cancer
; 50(5): 1070-2, 2008 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18074390
13.
Central nervous system-directed AAV2/5-mediated gene therapy synergizes with bone marrow transplantation in the murine model of globoid-cell leukodystrophy.
Mol Ther
; 15(1): 44-52, 2007 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17164774
14.
Mediastinal Granular Cell Tumor in a 16-Year-Old Boy: A Surgical and Pathologic Perspective.
Pediatr Dev Pathol
; 19(1): 64-8, 2016.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26186035
15.
Intravitreal gene therapy reduces lysosomal storage in specific areas of the CNS in mucopolysaccharidosis VII mice.
J Neurosci
; 23(8): 3302-7, 2003 Apr 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-12716937
16.
Numerous transcriptional alterations in liver persist after short-term enzyme-replacement therapy in a murine model of mucopolysaccharidosis type VII.
Biochem J
; 379(Pt 2): 461-9, 2004 Apr 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-14705966
17.
Donor cell expansion is delayed following nonablative in utero transplantation to treat murine mucopolysaccharidosis type VII.
Exp Hematol
; 31(11): 1112-8, 2003 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-14585377
18.
Synchronous quadruple primary neoplasms: glioblastoma, neuroendocrine tumor, schwannoma and sessile serrated adenoma in a patient with history of prostate cancer.
Anticancer Res
; 35(4): 2121-7, 2015 Apr.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25862868
19.
Central nervous system pathology progresses independently of KC and CXCR2 in globoid-cell leukodystrophy.
PLoS One
; 8(6): e64647, 2014.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23755134
20.
Deceptively benign low-grade fibromyxoid sarcoma: array-comparative genomic hybridization decodes the diagnosis.
Hum Pathol
; 44(1): 145-50, 2013 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23089491