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1.
Efficacy and safety of voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) in patients with RPE65-mediated inherited retinal dystrophy: a randomised, controlled, open-label, phase 3 trial.
Lancet
; 390(10097): 849-860, 2017 Aug 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28712537
2.
Intravitreal antisense oligonucleotide sepofarsen in Leber congenital amaurosis type 10: a phase 1b/2 trial.
Nat Med
; 28(5): 1014-1021, 2022 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35379979
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