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1.
Base and Prime Editing in the Retina-From Preclinical Research toward Human Clinical Trials.
Int J Mol Sci
; 23(20)2022 Oct 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36293232
2.
Establishment of human pluripotent stem cell-derived pancreatic ß-like cells in the mouse pancreas.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 115(15): 3924-3929, 2018 04 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29599125
3.
CAPN5 genetic inactivation phenotype supports therapeutic inhibition trials.
Hum Mutat
; 40(12): 2377-2392, 2019 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31403230
4.
Human neural crest cells contribute to coat pigmentation in interspecies chimeras after in utero injection into mouse embryos.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 113(6): 1570-5, 2016 Feb 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26811475
5.
CAPN5 mutation in hereditary uveitis: the R243L mutation increases calpain catalytic activity and triggers intraocular inflammation in a mouse model.
Hum Mol Genet
; 24(16): 4584-98, 2015 Aug 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25994508
6.
Mid-stage intervention achieves similar efficacy as conventional early-stage treatment using gene therapy in a pre-clinical model of retinitis pigmentosa.
Hum Mol Genet
; 23(2): 514-23, 2014 Jan 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24101599
7.
Functional validation of a human CAPN5 exome variant by lentiviral transduction into mouse retina.
Hum Mol Genet
; 23(10): 2665-77, 2014 May 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24381307
8.
Gene therapy provides long-term visual function in a pre-clinical model of retinitis pigmentosa.
Hum Mol Genet
; 22(3): 558-67, 2013 Feb 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23108158
9.
Therapeutic margins in a novel preclinical model of retinitis pigmentosa.
J Neurosci
; 33(33): 13475-83, 2013 Aug 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23946405
10.
Visual impairment cell non-autonomously dysregulates brain-wide proteostasis.
bioRxiv
; 2023 Oct 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37961457
11.
Murine Orchiectomy and Ovariectomy to Reduce Sex Hormone Production.
J Vis Exp
; (201)2023 Nov 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38047564
12.
HIF2α activation and mitochondrial deficit due to iron chelation cause retinal atrophy.
EMBO Mol Med
; 15(2): e16525, 2023 02 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36645044
13.
Differential effects of obstructive sleep apnea on the corneal subbasal nerve plexus and retinal nerve fiber layer.
PLoS One
; 17(6): e0266483, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35771778
14.
Long-term progression of retinal degeneration in a preclinical model of CLN7 Batten disease as a baseline for testing clinical therapeutics.
EBioMedicine
; 85: 104314, 2022 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36374771
15.
Replenishment of TCA cycle intermediates provides photoreceptor resilience against neurodegeneration during progression of retinitis pigmentosa.
JCI Insight
; 6(17)2021 09 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34292885
16.
Phenotypic variance in Calpain-5 retinal degeneration.
Am J Ophthalmol Case Rep
; 18: 100627, 2020 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32274441
17.
Metabolite therapy guided by liquid biopsy proteomics delays retinal neurodegeneration.
EBioMedicine
; 52: 102636, 2020 Feb.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32028070
18.
In Vivo Expression of Mutant Calpains in the Eye Using Lentivirus.
Methods Mol Biol
; 1915: 233-247, 2019.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30617808
19.
Insights into Retinal Development Using Live Imaging in Female Carriers of Choroideremia.
Ophthalmic Surg Lasers Imaging Retina
; 50(5): e158-e162, 2019 05 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31100169
20.
Human retina-in-a-dish: Unlocking the potential to study mechanisms of inherited retinal disease.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 30: 573-575, 2023 Sep 14.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37693947