Detalles de la búsqueda
1.
AAV9-mediated SMN gene therapy rescues cardiac desmin but not lamin A/C and elastin dysregulation in Smn2B/- spinal muscular atrophy mice.
Hum Mol Genet
; 32(20): 2950-2965, 2023 10 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37498175
2.
Enhanced expression of the human Survival motor neuron 1 gene from a codon-optimised cDNA transgene in vitro and in vivo.
Gene Ther
; 30(12): 812-825, 2023 Dec.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37322133
3.
Clinical applications of gene therapy for rare diseases: A review.
Int J Exp Pathol
; 104(4): 154-176, 2023 Aug.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37177842
4.
Systematic review and meta-analysis determining the benefits of in vivo genetic therapy in spinal muscular atrophy rodent models.
Gene Ther
; 29(9): 498-512, 2022 09.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34611322
5.
Muscle overexpression of Klf15 via an AAV8-Spc5-12 construct does not provide benefits in spinal muscular atrophy mice.
Gene Ther
; 27(10-11): 505-515, 2019 11.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32313099
6.
A study to assess a novel automated electrocardiogram technology in screening for atrial fibrillation.
Pacing Clin Electrophysiol
; 42(10): 1383-1389, 2019 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31482579
7.
Correction: Systematic review and meta-analysis determining the benefits of in vivo genetic therapy in spinal muscular atrophy rodent models.
Gene Ther
; 30(1-2): 188, 2023 Feb.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36437357
8.
Current Progress in Therapeutic Gene Editing for Monogenic Diseases.
Mol Ther
; 24(3): 465-74, 2016 Mar.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-26765770
9.
Enhanced efficacy of the CDNF/MANF family by combined intranigral overexpression in the 6-OHDA rat model of Parkinson's disease.
Mol Ther
; 23(2): 244-54, 2015 Feb.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25369767
10.
Large-scale chondroitin sulfate proteoglycan digestion with chondroitinase gene therapy leads to reduced pathology and modulates macrophage phenotype following spinal cord contusion injury.
J Neurosci
; 34(14): 4822-36, 2014 Apr 02.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24695702
11.
Chromosomal context and epigenetic mechanisms control the efficacy of genome editing by rare-cutting designer endonucleases.
Nucleic Acids Res
; 40(13): 6367-79, 2012 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22467209
12.
The British Society for Gene and Cell Therapy at 20 (2003-2023).
Hum Gene Ther
; 35(1-2): 5-8, 2024 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38062731
13.
CAR-T in the clinic: drive with care.
Gene Ther
; 25(3): 157-161, 2018 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29961080
14.
Cortical overexpression of neuronal calcium sensor-1 induces functional plasticity in spinal cord following unilateral pyramidal tract injury in rat.
PLoS Biol
; 8(6): e1000399, 2010 Jun 22.
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| MEDLINE | ID: mdl-20585375
15.
Effective gene therapy with nonintegrating lentiviral vectors.
Nat Med
; 12(3): 348-53, 2006 Mar.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-16491086
16.
An Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Human Blood-Brain Barrier (BBB) Model to Test the Crossing by Adeno-Associated Virus (AAV) Vectors and Antisense Oligonucleotides.
Biomedicines
; 11(10)2023 Oct 04.
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| MEDLINE | ID: mdl-37893074
17.
Lentiviral vectors encoding short hairpin RNAs efficiently transduce and knockdown LINGO-1 but induce an interferon response and cytotoxicity in central nervous system neurones.
J Gene Med
; 14(5): 299-315, 2012 May.
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| MEDLINE | ID: mdl-22499506
18.
Lentiviral vector integration profiles differ in rodent postmitotic tissues.
Mol Ther
; 19(4): 703-10, 2011 Apr.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21364536
19.
Integration-deficient lentiviral vectors: a slow coming of age.
Mol Ther
; 17(8): 1316-32, 2009 Aug.
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| MEDLINE | ID: mdl-19491821
20.
A diacylglycerol lipase-CB2 cannabinoid pathway regulates adult subventricular zone neurogenesis in an age-dependent manner.
Mol Cell Neurosci
; 38(4): 526-36, 2008 Aug.
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| MEDLINE | ID: mdl-18562209