Detalles de la búsqueda
1.
Optimization of Retinal Gene Therapy for X-Linked Retinitis Pigmentosa Due to RPGR Mutations.
Mol Ther
; 25(8): 1866-1880, 2017 08 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28566226
2.
Ocular Inflammatory Response to Intravitreal Injection of Adeno-Associated Virus Vector: Relative Contribution of Genome and Capsid.
Hum Gene Ther
; 31(1-2): 80-89, 2020 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31544533
3.
Dose Range Finding Studies with Two RPGR Transgenes in a Canine Model of X-Linked Retinitis Pigmentosa Treated with Subretinal Gene Therapy.
Hum Gene Ther
; 31(13-14): 743-755, 2020 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32414297
4.
Toxicity and Efficacy Evaluation of an Adeno-Associated Virus Vector Expressing Codon-Optimized RPGR Delivered by Subretinal Injection in a Canine Model of X-linked Retinitis Pigmentosa.
Hum Gene Ther
; 31(3-4): 253-267, 2020 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31910043
5.
Bridging from Intramuscular to Limb Perfusion Delivery of rAAV: Optimization in a Non-human Primate Study.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 13: 233-242, 2019 Jun 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30828586
6.
Toxicology and Pharmacology of an AAV Vector Expressing Codon-Optimized RPGR in RPGR-Deficient Rd9 Mice.
Hum Gene Ther Clin Dev
; 29(4): 188-197, 2018 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30280954
7.
Safety and Efficacy of AAV5 Vectors Expressing Human or Canine CNGB3 in CNGB3-Mutant Dogs.
Hum Gene Ther Clin Dev
; 28(4): 197-207, 2017 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29020838
8.
Safety and Efficacy Evaluation of rAAV2tYF-PR1.7-hCNGA3 Vector Delivered by Subretinal Injection in CNGA3 Mutant Achromatopsia Sheep.
Hum Gene Ther Clin Dev
; 28(2): 96-107, 2017 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28478700
9.
Recombinant Adeno-Associated Virus Vector Genomes Take the Form of Long-Lived, Transcriptionally Competent Episomes in Human Muscle.
Hum Gene Ther
; 27(1): 32-42, 2016 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26650966
10.
Cone-Specific Promoters for Gene Therapy of Achromatopsia and Other Retinal Diseases.
Hum Gene Ther
; 27(1): 72-82, 2016 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26603570
11.
Safety and Biodistribution Evaluation in CNGB3-Deficient Mice of rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3, a Recombinant AAV Vector for Treatment of Achromatopsia.
Hum Gene Ther Clin Dev
; 27(1): 27-36, 2016 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27003752
12.
Safety and Biodistribution Evaluation in Cynomolgus Macaques of rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3, a Recombinant AAV Vector for Treatment of Achromatopsia.
Hum Gene Ther Clin Dev
; 27(1): 37-48, 2016 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27003753
13.
Safety and Biodistribution Evaluation of rAAV2tYF-CB-hRS1, a Recombinant Adeno-Associated Virus Vector Expressing Retinoschisin, in RS1-Deficient Mice.
Hum Gene Ther Clin Dev
; 26(3): 177-84, 2015 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26390091
14.
Safety and Biodistribution Evaluation in Cynomolgus Macaques of rAAV2tYF-CB-hRS1, a Recombinant Adeno-Associated Virus Vector Expressing Retinoschisin.
Hum Gene Ther Clin Dev
; 26(3): 165-76, 2015 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26390090
15.
Response to MacLaren et al., re: Toxicology and Pharmacology of an AAV Vector Expressing Codon-Optimized RPGR in RPGR-Deficient Rd9 Mice. Hum Gene Ther Clin Dev 2018;29(4):188-197.
Hum Gene Ther Clin Dev
; 30(1): 41-42, 2019 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30888918
16.
Herpes simplex virus clearance during purification of a recombinant adeno-associated virus serotype 1 vector.
Hum Gene Ther Clin Dev
; 25(4): 212-7, 2014 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25357151
17.
Development, validation and use of ELISA for antibodies to human alpha-1 antitrypsin.
J Immunol Methods
; 388(1-2): 18-24, 2013 Feb 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23195820
18.
Human Treg responses allow sustained recombinant adeno-associated virus-mediated transgene expression.
J Clin Invest
; 123(12): 5310-8, 2013 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24231351
19.
Preclinical evaluation of a recombinant adeno-associated virus vector expressing human alpha-1 antitrypsin made using a recombinant herpes simplex virus production method.
Hum Gene Ther
; 22(2): 155-65, 2011 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20812844
20.
Phase 2 clinical trial of a recombinant adeno-associated viral vector expressing α1-antitrypsin: interim results.
Hum Gene Ther
; 22(10): 1239-47, 2011 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21609134