Detalles de la búsqueda
1.
Long-term safety and efficacy of velmanase alfa treatment in children under 6 years of age with alpha-mannosidosis: A phase 2, open label, multicenter study.
J Inherit Metab Dis
; 46(4): 705-719, 2023 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36849760
2.
Safety and efficacy of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy (EPIDYS): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial.
Lancet Neurol
; 23(4): 393-403, 2024 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38508835
3.
Relationship between MAN2B1 genotype/subcellular localization subgroups, antidrug antibody detection, and long-term velmanase alfa treatment outcomes in patients with alpha-mannosidosis.
JIMD Rep
; 64(2): 187-198, 2023 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36873087
4.
Hologene 5: A Phase II/III Clinical Trial of Combined Cell and Gene Therapy of Junctional Epidermolysis Bullosa.
Front Genet
; 12: 705019, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34539738
Resultados
1 -
4
de 4
1
Próxima >
>>