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1.
Systemic mRNA Therapy for the Treatment of Fabry Disease: Preclinical Studies in Wild-Type Mice, Fabry Mouse Model, and Wild-Type Non-human Primates.
Am J Hum Genet
; 104(4): 625-637, 2019 04 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30879639
2.
Synthetic human ABCB4 mRNA therapy rescues severe liver disease phenotype in a BALB/c.Abcb4-/- mouse model of PFIC3.
J Hepatol
; 74(6): 1416-1428, 2021 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33340584
3.
mRNA Therapy Improves Metabolic and Behavioral Abnormalities in a Murine Model of Citrin Deficiency.
Mol Ther
; 27(7): 1242-1251, 2019 07 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31056400
4.
mRNA therapy restores euglycemia and prevents liver tumors in murine model of glycogen storage disease.
Nat Commun
; 12(1): 3090, 2021 05 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34035281
5.
Dual mRNA therapy restores metabolic function in long-term studies in mice with propionic acidemia.
Nat Commun
; 11(1): 5339, 2020 10 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33087718
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