Detalles de la búsqueda
1.
Precise therapeutic gene correction by a simple nuclease-induced double-stranded break.
Nature
; 568(7753): 561-565, 2019 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30944467
2.
Evaluation of cytosine base editing and adenine base editing as a potential treatment for alpha-1 antitrypsin deficiency.
Mol Ther
; 30(4): 1396-1406, 2022 04 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35121111
3.
Muscle-Directed Delivery of an AAV1 Vector Leads to Capsid-Specific T Cell Exhaustion in Nonhuman Primates and Humans.
Mol Ther
; 28(3): 747-757, 2020 03 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31982038
4.
Editing out five Serpina1 paralogs to create a mouse model of genetic emphysema.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 115(11): 2788-2793, 2018 03 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29453277
5.
Genetic Deficiency of Flavin-Containing Monooxygenase 3 ( Fmo3) Protects Against Thrombosis but Has Only a Minor Effect on Plasma Lipid Levels-Brief Report.
Arterioscler Thromb Vasc Biol
; 39(6): 1045-1054, 2019 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31070450
6.
AAV9 gene replacement therapy for respiratory insufficiency in very-long chain acyl-CoA dehydrogenase deficiency.
J Inherit Metab Dis
; 42(5): 870-877, 2019 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30993714
7.
Airway smooth muscle dysfunction in Pompe (Gaa-/- ) mice.
Am J Physiol Lung Cell Mol Physiol
; 312(6): L873-L881, 2017 06 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28336814
8.
Liver-directed SERPINA1 gene therapy attenuates progression of spontaneous and tobacco smoke-induced emphysema in α1-antitrypsin null mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 25: 425-438, 2022 Jun 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35592360
9.
Intralingual and Intrapleural AAV Gene Therapy Prolongs Survival in a SOD1 ALS Mouse Model.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 17: 246-257, 2020 Jun 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31970202
10.
Systemic Delivery of AAVB1-GAA Clears Glycogen and Prolongs Survival in a Mouse Model of Pompe Disease.
Hum Gene Ther
; 30(1): 57-68, 2019 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29901418
11.
Aerobic Glycolysis Is Essential for Normal Rod Function and Controls Secondary Cone Death in Retinitis Pigmentosa.
Cell Rep
; 23(9): 2629-2642, 2018 05 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29847794
12.
Improved cell metabolism prolongs photoreceptor survival upon retinal-pigmented epithelium loss in the sodium iodate induced model of geographic atrophy.
Oncotarget
; 7(9): 9620-33, 2016 Mar 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26883199
13.
CX3CL1 (fractalkine) protein expression in normal and degenerating mouse retina: in vivo studies.
PLoS One
; 9(9): e106562, 2014.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25191897
Resultados
1 -
13
de 13
1
Próxima >
>>