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1.
Increasing Enzyme Mannose-6-Phosphate Levels but Not Miglustat Coadministration Enhances the Efficacy of Enzyme Replacement Therapy in Pompe Mice.
J Pharmacol Exp Ther
; 387(2): 188-203, 2023 Nov.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37679046
2.
Priapism in a Fabry disease mouse model is associated with upregulated penile nNOS and eNOS expression.
J Inherit Metab Dis
; 41(2): 231-238, 2018 03.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29110178
3.
Reversibility of neuropathology in Tay-Sachs-related diseases.
Hum Mol Genet
; 23(3): 730-48, 2014 Feb 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24057669
4.
Adeno-associated virus-mediated expression of ß-hexosaminidase prevents neuronal loss in the Sandhoff mouse brain.
Hum Mol Genet
; 20(22): 4371-80, 2011 Nov 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21852247
5.
Gene transfer corrects acute GM2 gangliosidosis--potential therapeutic contribution of perivascular enzyme flow.
Mol Ther
; 20(8): 1489-500, 2012 Aug.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22453766
6.
Systemic administration of AAV8-α-galactosidase A induces humoral tolerance in nonhuman primates despite low hepatic expression.
Mol Ther
; 19(11): 1999-2011, 2011 Nov.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21712814
7.
Secreted acid sphingomyelinase as a potential gene therapy for limb girdle muscular dystrophy 2B.
J Clin Invest
; 132(1)2022 01 04.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34981776
8.
Adeno-associated virus-mediated expression of acid sphingomyelinase decreases atherosclerotic lesion formation in apolipoprotein E(-/-) mice.
J Gene Med
; 13(6): 324-32, 2011 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21674735
9.
Evaluation of systemic follistatin as an adjuvant to stimulate muscle repair and improve motor function in Pompe mice.
Mol Ther
; 18(9): 1584-91, 2010 Sep.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20551907
10.
Preexisting immunity and low expression in primates highlight translational challenges for liver-directed AAV8-mediated gene therapy.
Mol Ther
; 18(11): 1983-94, 2010 Nov.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20736932
11.
Glycoengineered acid alpha-glucosidase with improved efficacy at correcting the metabolic aberrations and motor function deficits in a mouse model of Pompe disease.
Mol Ther
; 17(6): 954-63, 2009 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-19277015
12.
Pulmonary delivery of recombinant acid sphingomyelinase improves clearance of lysosomal sphingomyelin from the lungs of a murine model of Niemann-Pick disease.
Mol Genet Metab
; 97(1): 35-42, 2009 May.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-19231265
13.
Systemic Insulin-like growth factor-1 reverses hypoalgesia and improves mobility in a mouse model of diabetic peripheral neuropathy.
Mol Ther
; 16(8): 1400-8, 2008 Aug.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-18545223
14.
Correction of the biochemical and functional deficits in fabry mice following AAV8-mediated hepatic expression of alpha-galactosidase A.
Mol Ther
; 15(3): 492-500, 2007 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17191071
15.
Correction of the Biochemical and Functional Deficits in Fabry Mice Following AAV8-mediated Hepatic Expression of α-galactosidase A.
Mol Ther
; 15(3): 492-500, 2007 Mar.
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| MEDLINE | ID: mdl-28182896
16.
Correction of the nonlinear dose response improves the viability of adenoviral vectors for gene therapy of Fabry disease.
Hum Gene Ther
; 13(8): 935-45, 2002 May 20.
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| MEDLINE | ID: mdl-12031126
17.
Distribution of acid sphingomyelinase in rodent and non-human primate brain after intracerebroventricular infusion.
Exp Neurol
; 231(2): 261-71, 2011 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21777586
18.
Ability of adeno-associated virus serotype 8-mediated hepatic expression of acid alpha-glucosidase to correct the biochemical and motor function deficits of presymptomatic and symptomatic Pompe mice.
Hum Gene Ther
; 19(6): 609-21, 2008 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-18500944
19.
Combination brain and systemic injections of AAV provide maximal functional and survival benefits in the Niemann-Pick mouse.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 104(22): 9505-10, 2007 May 29.
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| MEDLINE | ID: mdl-17517638
20.
Effective gene therapy in an authentic model of Tay-Sachs-related diseases.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 103(27): 10373-10378, 2006 Jul 05.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-16801539