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1.
Whole-body galactose oxidation as a robust functional assay to assess the efficacy of gene-based therapies in a mouse model of Galactosemia.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 32(1): 101191, 2024 Mar 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38352271
2.
mRNA therapy restores euglycemia and prevents liver tumors in murine model of glycogen storage disease.
Nat Commun
; 12(1): 3090, 2021 05 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34035281
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