Detalles de la búsqueda
1.
Small molecule 1a reduces FMRpolyG-mediated toxicity in in vitro and in vivo models for FMR1 premutation.
Hum Mol Genet
; 30(17): 1632-1648, 2021 08 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34077515
2.
A modified γ-retrovirus vector for X-linked severe combined immunodeficiency.
N Engl J Med
; 371(15): 1407-17, 2014 Oct 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25295500
3.
miRNA-embedded shRNAs for Lineage-specific BCL11A Knockdown and Hemoglobin F Induction.
Mol Ther
; 23(9): 1465-74, 2015 Sep.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-26080908
4.
Correction of murine Rag2 severe combined immunodeficiency by lentiviral gene therapy using a codon-optimized RAG2 therapeutic transgene.
Mol Ther
; 20(10): 1968-80, 2012 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22692499
5.
A missense variant in the nuclear export signal of the FMR1 gene causes intellectual disability.
Gene
; 768: 145298, 2021 Feb 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33181255
6.
Flow cytometry diagnosis of dedicator of cytokinesis 8 (DOCK8) deficiency.
J Allergy Clin Immunol
; 134(1): 221-3, 2014 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24698323
7.
Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Corrects Murine Pompe Disease.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 17: 1014-1025, 2020 Jun 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32462050
8.
Expanding the spectrum of recombination-activating gene 1 deficiency: a family with early-onset autoimmunity.
J Allergy Clin Immunol
; 132(4): 969-71.e1-2, 2013 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23891352
9.
Paradoxical effect of baclofen on social behavior in the fragile X syndrome mouse model.
Brain Behav
; 8(6): e00991, 2018 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29785777
10.
Combination Therapy in Fragile X Syndrome; Possibilities and Pitfalls Illustrated by Targeting the mGluR5 and GABA Pathway Simultaneously.
Front Mol Neurosci
; 10: 368, 2017.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29163043
11.
Pretransplant mobilization with granulocyte colony-stimulating factor improves B-cell reconstitution by lentiviral vector gene therapy in SCID-X1 mice.
Hum Gene Ther
; 25(10): 905-14, 2014 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25222508
12.
Next generation sequencing reveals skewing of the T and B cell receptor repertoires in patients with wiskott-Aldrich syndrome.
Front Immunol
; 5: 340, 2014.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25101082
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