Detalles de la búsqueda
1.
Rescue of Advanced Pompe Disease in Mice with Hepatic Expression of Secretable Acid α-Glucosidase.
Mol Ther
; 28(9): 2056-2072, 2020 09 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32526204
2.
Rescue of GSDIII Phenotype with Gene Transfer Requires Liver- and Muscle-Targeted GDE Expression.
Mol Ther
; 26(3): 890-901, 2018 03 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29396266
3.
Pax7-expressing satellite cells are indispensable for adult skeletal muscle regeneration.
Development
; 138(17): 3647-56, 2011 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21828093
4.
A functional mini-GDE transgene corrects impairment in models of glycogen storage disease type III.
J Clin Invest
; 134(2)2024 Jan 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38015640
5.
Synergism of dual AAV gene therapy and rapamycin rescues GSDIII phenotype in muscle and liver.
JCI Insight
; 2024 May 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38753465
6.
A novel therapeutic strategy for skeletal disorders: Proof of concept of gene therapy for X-linked hypophosphatemia.
Sci Adv
; 7(44): eabj5018, 2021 Oct 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34705504
7.
Hepatic expression of GAA results in enhanced enzyme bioavailability in mice and non-human primates.
Nat Commun
; 12(1): 6393, 2021 11 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34737297
8.
Gene therapy with secreted acid alpha-glucosidase rescues Pompe disease in a novel mouse model with early-onset spinal cord and respiratory defects.
EBioMedicine
; 61: 103052, 2020 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33039711
9.
Single-domain antibodies targeting antithrombin reduce bleeding in hemophilic mice with or without inhibitors.
EMBO Mol Med
; 12(4): e11298, 2020 04 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32159286
10.
Capsid-specific removal of circulating antibodies to adeno-associated virus vectors.
Sci Rep
; 10(1): 864, 2020 01 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31965041
11.
Evaluation of the muscle gene transfer activity of a series of amphiphilic triblock copolymers.
J Gene Med
; 11(12): 1114-24, 2009 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19757455
12.
AAV Gene Transfer with Tandem Promoter Design Prevents Anti-transgene Immunity and Provides Persistent Efficacy in Neonate Pompe Mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 12: 85-101, 2019 Mar 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30581888
13.
Influence of Pre-existing Anti-capsid Neutralizing and Binding Antibodies on AAV Vector Transduction.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 9: 119-129, 2018 Jun 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29766022
14.
Antigen-selective modulation of AAV immunogenicity with tolerogenic rapamycin nanoparticles enables successful vector re-administration.
Nat Commun
; 9(1): 4098, 2018 10 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30291246
15.
The absorption enhancer sodium deoxycholate promotes high gene transfer in skeletal muscles.
Int J Pharm
; 523(1): 291-299, 2017 May 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28315384
16.
Enhanced liver gene transfer and evasion of preexisting humoral immunity with exosome-enveloped AAV vectors.
Blood Adv
; 1(23): 2019-2031, 2017 Oct 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29296848
17.
Rescue of Pompe disease in mice by AAV-mediated liver delivery of secretable acid α-glucosidase.
Sci Transl Med
; 9(418)2017 Nov 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29187643
18.
Efficacy and biodistribution analysis of intracerebroventricular administration of an optimized scAAV9-SMN1 vector in a mouse model of spinal muscular atrophy.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 3: 16060, 2016.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27652289
19.
Transposon-mediated Generation of Cellular and Mouse Models of Splicing Mutations to Assess the Efficacy of snRNA-based Therapeutics.
Mol Ther Nucleic Acids
; 5(11): e392, 2016 Nov 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27898092
20.
A translationally optimized AAV-UGT1A1 vector drives safe and long-lasting correction of Crigler-Najjar syndrome.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 3: 16049, 2016.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27722180