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Broad variation in phenotypes for common GAA genotypes in Pompe disease.
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34405923
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Perioperative management of children with glycogen storage disease type II-Pompe disease.
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Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29575534
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Lentiviral Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis II with Tagged Iduronate 2-Sulfatase Prevents Life-Threatening Pathology in Peripheral Tissues But Fails to Correct Cartilage.
Hum Gene Ther
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38085235
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Tagged IDS causes efficient and engraftment-independent prevention of brain pathology during lentiviral gene therapy for Mucopolysaccharidosis type II.
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| MEDLINE | ID: mdl-38033460
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| MEDLINE | ID: mdl-33162552
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| MEDLINE | ID: mdl-30922962
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Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30737479
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Muscle Nerve
; 27(6): 743-51, 2003 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-12766987
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