Detalles de la búsqueda
1.
Of mice and men: From hematopoiesis in mouse models to curative gene therapy for sickle cell disease.
Cell
; 185(8): 1261-1265, 2022 04 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35385685
2.
Blocking HbS Polymerization in SCD.
Cell
; 180(5): 819, 2020 03 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32142671
3.
Exagamglogene Autotemcel for Severe Sickle Cell Disease.
N Engl J Med
; 390(18): 1649-1662, 2024 May 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38661449
4.
Base editing of haematopoietic stem cells rescues sickle cell disease in mice.
Nature
; 595(7866): 295-302, 2021 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34079130
5.
The genetic dissection of fetal haemoglobin persistence in sickle cell disease in Nigeria.
Hum Mol Genet
; 33(10): 919-929, 2024 May 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38339995
6.
Sickle Cell Disease: From Genetics to Curative Approaches.
Annu Rev Genomics Hum Genet
; 24: 255-275, 2023 08 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37624668
7.
CRISPR-Cas9 Editing of the HBG1 and HBG2 Promoters to Treat Sickle Cell Disease.
N Engl J Med
; 389(9): 820-832, 2023 Aug 31.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37646679
8.
"Treatment with curative intent": the emergence of genetic therapies for sickle cell anemia.
Blood
; 143(11): 967-970, 2024 Mar 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38289232
9.
The promise and challenge of therapeutic genome editing.
Nature
; 578(7794): 229-236, 2020 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32051598
10.
Effective therapies for sickle cell disease: are we there yet?
Trends Genet
; 38(12): 1284-1298, 2022 12.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35934593
11.
Diverse Approaches to Gene Therapy of Sickle Cell Disease.
Annu Rev Med
; 74: 473-487, 2023 01 27.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36067800
12.
Accurate long-read sequencing allows assembly of the duplicated RHD and RHCE genes harboring variants relevant to blood transfusion.
Am J Hum Genet
; 109(1): 180-191, 2022 01 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34968422
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Acute Myeloid Leukemia Case after Gene Therapy for Sickle Cell Disease.
N Engl J Med
; 386(2): 138-147, 2022 01 13.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34898140
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In vivo HSC prime editing rescues sickle cell disease in a mouse model.
Blood
; 141(17): 2085-2099, 2023 04 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36800642
15.
Cold exposure induces vaso-occlusion and pain in sickle mice that depend on complement activation.
Blood
; 142(22): 1918-1927, 2023 11 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37774369
16.
Nrf2 sensitizes ferroptosis through l-2-hydroxyglutarate-mediated chromatin modifications in sickle cell disease.
Blood
; 142(4): 382-396, 2023 07 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37267508
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Autologous gene therapy for hemoglobinopathies: From bench to patient's bedside.
Mol Ther
; 32(5): 1202-1218, 2024 May 01.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38454604
18.
Gene Therapy Versus Common Care for Eligible Individuals With Sickle Cell Disease in the United States : A Cost-Effectiveness Analysis.
Ann Intern Med
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38252942
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Hematopoietic stem cell collection for sickle cell disease gene therapy.
Curr Opin Hematol
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Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38359264
20.
Nontargeted Plasma Proteomic Analysis of Renal Disease and Pulmonary Hypertension in Patients with Sickle Cell Disease.
J Proteome Res
; 23(3): 1039-1048, 2024 Mar 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38353026