Detalles de la búsqueda
1.
Enveloped viruses pseudotyped with mammalian myogenic cell fusogens target skeletal muscle for gene delivery.
Cell
; 186(10): 2062-2077.e17, 2023 05 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37075755
2.
Directed evolution of a family of AAV capsid variants enabling potent muscle-directed gene delivery across species.
Cell
; 184(19): 4919-4938.e22, 2021 09 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34506722
3.
Molecular and cellular basis of genetically inherited skeletal muscle disorders.
Nat Rev Mol Cell Biol
; 22(11): 713-732, 2021 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34257452
4.
In Vivo Target Gene Activation via CRISPR/Cas9-Mediated Trans-epigenetic Modulation.
Cell
; 171(7): 1495-1507.e15, 2017 Dec 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29224783
5.
Ciliary Hedgehog Signaling Restricts Injury-Induced Adipogenesis.
Cell
; 170(2): 340-351.e12, 2017 Jul 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28709001
6.
Exon Skipping Therapy.
Cell
; 167(5): 1144, 2016 Nov 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27863231
7.
Jagged 1 Rescues the Duchenne Muscular Dystrophy Phenotype.
Cell
; 163(5): 1204-1213, 2015 Nov 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26582133
8.
Myospreader improves gene editing in skeletal muscle by myonuclear propagation.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 121(19): e2321438121, 2024 May 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38687782
9.
CISD3/MiNT is required for complex I function, mitochondrial integrity, and skeletal muscle maintenance.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 121(22): e2405123121, 2024 May 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38781208
10.
Interplay between Pitx2 and Pax7 temporally governs specification of extraocular muscle stem cells.
PLoS Genet
; 20(6): e1010935, 2024 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38875306
11.
Comparison of pharmaceutical properties and biological activities of prednisolone, deflazacort, and vamorolone in DMD disease models.
Hum Mol Genet
; 33(3): 211-223, 2024 Jan 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37819629
12.
Retention of stress susceptibility in the mdx mouse model of Duchenne muscular dystrophy after PGC-1α overexpression or ablation of IDO1 or CD38.
Hum Mol Genet
; 33(7): 594-611, 2024 Mar 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38181046
13.
Death after High-Dose rAAV9 Gene Therapy in a Patient with Duchenne's Muscular Dystrophy.
N Engl J Med
; 389(13): 1203-1210, 2023 Sep 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37754285
14.
A long noncoding RNA controls muscle differentiation by functioning as a competing endogenous RNA.
Cell
; 147(2): 358-69, 2011 Oct 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22000014
15.
The promise and challenge of therapeutic genome editing.
Nature
; 578(7794): 229-236, 2020 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32051598
16.
Selection-free precise gene repair using high-capacity adenovector delivery of advanced prime editing systems rescues dystrophin synthesis in DMD muscle cells.
Nucleic Acids Res
; 52(5): 2740-2757, 2024 Mar 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38321963
17.
Dystrophin myonuclear domain restoration governs treatment efficacy in dystrophic muscle.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 120(2): e2206324120, 2023 01 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36595689
18.
A cellular and molecular spatial atlas of dystrophic muscle.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 120(29): e2221249120, 2023 Jul 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37410813
19.
Systemic deletion of DMD exon 51 rescues clinically severe Duchenne muscular dystrophy in a pig model lacking DMD exon 52.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 120(29): e2301250120, 2023 07 18.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37428903
20.
TRF2 rescues telomere attrition and prolongs cell survival in Duchenne muscular dystrophy cardiomyocytes derived from human iPSCs.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 120(6): e2209967120, 2023 02 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36719921