Detalles de la búsqueda
1.
Gene Therapy with Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B.
N Engl J Med
; 388(8): 706-718, 2023 02 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36812434
2.
Adeno-Associated Virus Gene Therapy for Hemophilia.
Annu Rev Med
; 74: 231-247, 2023 01 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36103998
3.
Phase 1-2 Trial of AAVS3 Gene Therapy in Patients with Hemophilia B.
N Engl J Med
; 387(3): 237-247, 2022 07 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35857660
4.
Factor IXa variants resistant to plasma inhibitors enhance clot formation in vivo.
Blood
; 141(16): 2022-2032, 2023 04 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36724452
5.
Correlation of antigen expression with epigenetic modifications after rAAV delivery of a human factor IX variant in mice and rhesus macaques.
Mol Ther
; 32(7): 2064-2079, 2024 Jul 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38715361
6.
The complex, confusing and poorly understood immune responses to AAV-mediated gene transfer in haemophilia-Is more or less immunosuppression required?
J Viral Hepat
; 31 Suppl 1: 21-25, 2024 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38606938
7.
Origin of pathogenic variant and mosaicism in families with a sporadic case of haemophilia B.
Haemophilia
; 30(3): 774-779, 2024 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38632836
8.
Perspectives and perception of haemophilia gene therapy by French patients.
Haemophilia
; 30(1): 68-74, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38058235
9.
Gene therapy for haemophilia A and B, from basic principles to clinical implementation: An illustrated review.
Haemophilia
; 30(1): 5-15, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38111029
10.
Indirect treatment comparisons of the gene therapy etranacogene dezaparvovec versus extended half-life factor IX therapies for severe or moderately severe haemophilia B.
Haemophilia
; 30(1): 75-86, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37902714
11.
Genetic variant detection in a South African haemophilia B population.
Haemophilia
; 30(3): 765-773, 2024 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38462783
12.
Inherent hepatocytic heterogeneity determines expression and retention of edited F9 alleles post-AAV/CRISPR infusion.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 118(42)2021 10 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34649996
13.
In vitro recovery of FIX clotting activity as a marker of highly functional hepatocytes in a hemophilia B iPSC model.
Hepatology
; 75(4): 866-880, 2022 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34687060
14.
Gene therapy for hemophilia: a review on clinical benefit, limitations, and remaining issues.
Blood
; 138(11): 923-931, 2021 09 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34232980
15.
BAX 335 hemophilia B gene therapy clinical trial results: potential impact of CpG sequences on gene expression.
Blood
; 137(6): 763-774, 2021 02 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33067633
16.
Haemophilia B, severe childhood obesity and other extra-haematological features associated with similar 4Mb-deletions on Xq27: Clinical findings, molecular insights and literature update.
Haemophilia
; 29(3): 844-854, 2023 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36930806
17.
Accessibility and visibility of genetic testing for haemophilia across Europe: Where do we stand?
Haemophilia
; 29(1): 256-273, 2023 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36222225
18.
Factor IX inhibitors in haemophilia B: A report of National Haemophilia Registry in China.
Haemophilia
; 29(1): 123-134, 2023 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36163649
19.
Researchers welcome $3.5-million haemophilia gene therapy - but questions remain.
Nature
; 612(7940): 388-389, 2022 12.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36474054
20.
THE JEREMIAH METZGER LECTURE: TURNING GENES INTO MEDICINES: HIGHLIGHTS AND HURDLES IN THE DEVELOPMENT OF GENE THERAPY FOR GENETIC DISEASE.
Trans Am Clin Climatol Assoc
; 133: 204-233, 2023.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37701622