Detalles de la búsqueda
1.
Therapeutic in vivo delivery of gene editing agents.
Cell
; 185(15): 2806-2827, 2022 07 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35798006
2.
Mobilization-based chemotherapy-free engraftment of gene-edited human hematopoietic stem cells.
Cell
; 185(13): 2248-2264.e21, 2022 06 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35617958
3.
CRISPR-Based Therapeutic Genome Editing: Strategies and In Vivo Delivery by AAV Vectors.
Cell
; 181(1): 136-150, 2020 04 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32243786
4.
Epigenetic Therapy for Epithelioid Sarcoma.
Cell
; 181(2): 211, 2020 04 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32302562
5.
One Prime for All Editing.
Cell
; 179(7): 1448-1450, 2019 Dec 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31835025
6.
The Future of Genome Editing.
Cell
; 173(6): 1311-1313, 2018 05 31.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29856947
7.
Elimination of Toxic Microsatellite Repeat Expansion RNA by RNA-Targeting Cas9.
Cell
; 170(5): 899-912.e10, 2017 Aug 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28803727
8.
In Vivo Target Gene Activation via CRISPR/Cas9-Mediated Trans-epigenetic Modulation.
Cell
; 171(7): 1495-1507.e15, 2017 Dec 14.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29224783
9.
Multiplexed activation of endogenous genes by CRISPRa elicits potent antitumor immunity.
Nat Immunol
; 20(11): 1494-1505, 2019 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31611701
10.
Going Germline: Mitochondrial Replacement as a Guide to Genome Editing.
Cell
; 164(5): 832-5, 2016 Feb 25.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-26919419
11.
CAR immune cells: design principles, resistance and the next generation.
Nature
; 614(7949): 635-648, 2023 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36813894
12.
Computationally guided AAV engineering for enhanced gene delivery.
Trends Biochem Sci
; 49(5): 457-469, 2024 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38531696
13.
Gene therapy for adenosine deaminase severe combined immune deficiency-An unexpected journey of four decades.
Immunol Rev
; 322(1): 148-156, 2024 Mar.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38033164
14.
Intrathecal Gene Therapy for Giant Axonal Neuropathy.
N Engl J Med
; 390(12): 1092-1104, 2024 03 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38507752
15.
Engineering of a compact, high-fidelity EbCas12a variant that can be packaged with its crRNA into an all-in-one AAV vector delivery system.
PLoS Biol
; 22(5): e3002619, 2024 May.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38814985
16.
Regulated control of gene therapies by drug-induced splicing.
Nature
; 596(7871): 291-295, 2021 08.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34321659
17.
ADAR1: A New Target for Immuno-oncology Therapy.
Mol Cell
; 73(5): 866-868, 2019 03 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30849393
18.
Correcting inborn errors of immunity: From viral mediated gene addition to gene editing.
Semin Immunol
; 66: 101731, 2023 03.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36863140
19.
Myospreader improves gene editing in skeletal muscle by myonuclear propagation.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 121(19): e2321438121, 2024 May 07.
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| MEDLINE | ID: mdl-38687782
20.
Base editing correction of OCRL in Lowe syndrome: ABE-mediated functional rescue in patient-derived fibroblasts.
Hum Mol Genet
; 33(13): 1142-1151, 2024 Jun 21.
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| MEDLINE | ID: mdl-38557732