Enfermedad de Fabry en España: primer análisis de la respuesta al tratamiento de sustitución enzimática / Fabry disease in Spain: first analysis of the response to enzyme replacement therapy
Rivera Gallego, Alberto; López Rodríguez, Mónica; Barbado Hernández, Francisco Javier; Barba Romero, Miguel Ángel; García de Lorenzo Mateos, Abelardo; Pintos Morelle, Guillén.
Med. clín (Ed. impr.)
; 127(13): 481-484, oct. 2006. tab, graf
Artículo
en Es
| IBECS (España) | ID: ibc-049397
Fundamento y
objetivo:
La enfermedad de Fabry es un trastorno lisosómico con herencia ligada al cromosoma X debido a una deficiencia de alfagalactosidasa A, lo que produce una acumulación progresiva de globotriaosilceramida (Gb3), que ocasiona disfunción multiorgánica y muerte temprana. Desde hace pocos años disponemos de tratamiento de sustitución enzimática (TSE) y la base de datos Fabry Outcome Survey (FOS) de España brinda la oportunidad de estudiar su efectividad. El objetivo del presente estudio es describir la seguridad del TSE con agalsidasa alfa y su eficacia en el riñón, el corazón y en el dolor. Pacientes ymétodo:
Se analizan los efectos a 1, 2, 3 y 4 años del TSE con agalsidasa alfa sobre la función renal (evaluada mediante la estimación de la filtración glomerular), proteinuria, tamaño cardíaco (evaluado mediante ecocardiografía), arritmias, anomalías valvulares cardíacas y dolor (evaluado mediante la necesidad de tratamiento antiálgico concomitante) en 33 pacientes que recibieron TSE. Asimismo se evalúa la seguridad del TSE.Resultados:
El tratamiento con agalsidasa alfa estabilizó la función renal, aunque el resultado depende de la situación al inicio del TSE. Existe una tendencia a la estabilización de la función renal en los pacientes con deterioro leve de ésta, una tendencia a la mejoría en aquellos con deterioro moderado y al empeoramiento en aquellos con deterioro grave. La proteinuria y el grosor del ventrículo izquierdo también se estabilizan con TSE y mejora el dolor. Se objetiva una incidencia del 0,7% de reacciones adversas relacionadas con la infusión del tratamiento.Conclusiones:
El TSE con agalsidasa alfa es seguro y estabiliza la alteración orgánica objetivada en los pacientes con enfermedad de Fabry
Biblioteca responsable:
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