Compassionate Use of Lumacaftor/Ivacaftor in Cystic Fibrosis: Spanish Experience / Uso compasivo de lumacaftor/ivacaftor en fibrosis quística: experiencia española
Diab-Cáceres, Layla; Girón-Moreno, Rosa María; Pastor-Sanz, María Teresa; Quintana-Gallego, Esther; Delgado-Pecellín, Isabel; Blanco-Aparicio, Marina; Maiz, Luis; García-Clemente, Marta María; Luna-Paredes, Carmen; Mondéjar-López, Pedro; Ruiz-de-Valbuena, Marta; Fernández, Ofelia; Barrio, Maribel; González, Maribel; López-Neyra, Alejandro; Cols-i-Roig, María; Palou-Rotger, Alexandre; Gómez-de-Terreros-Caro, Francisco Javier.
Arch. bronconeumol. (Ed. impr.)
; 54(12): 614-618, dic. 2018. graf, tab
Artículo
en Inglés
| IBECS (España) | ID: ibc-174927
Introducción:
La mutación causante de fibrosis quística (FQ) más frecuente es la deltaF508 (F508del), presente en el 28% de los pacientes españoles con FQ. Aunque la literatura sobre estudios en vida real en pacientes de FQ homocigotos para F508del tratados con lumacaftor/ivacaftor es escasa, pone de manifiesto la necesidad de contar con mejores estrategias para prevenir los efectos adversos (EA) relacionados con el tratamiento, así como del desarrollo de nuevos fármacos.Métodos:
Se realizó un estudio observacional, retrospectivo multicéntrico para describir los efectos del tratamiento con lumacaftor/ivacaftor en vida real en España. Se incluyeron 20 pacientes con FQ, edad superior a los 6 años y ppFEV1 < 40%, procedentes de unidades de FQ de todo el país. Para los fines del estudio, fueron tratados con 2 comprimidos de lumacaftor/ivacaftor 200/125 mg/2 veces al día como parte de un programa de uso compasivo a lo largo de 2016. El criterio de valoración primario se midió en las muestras de todos los pacientes. Los datos de ppFEV1 se analizaron al inicio y cada 6 meses.Resultados:
La mediana de edad fue de 26,65 (rango 10-45), mientras que la mediana de ppFEV1 antes del tratamiento fue del 32,4% y la mediana del IMC 19,9 kg/m2. No se encontraron diferencias al analizar los cambios de ppVEF1 e IMC desde el inicio y durante el tratamiento con lumacaftor/ivacaftor. Sin embargo, se estableció una asociación moderada entre los días requeridos de antibiótico intravenoso y el uso de lumacaftor/ivacaftor (p = 0,001). De hecho, con lumacaftor/ivacaftor, los pacientes requirieron 5,8 días de tratamiento intravenoso con antibiótico, comparado con los 14,9 días previos al estudio. Además, el número de exacerbaciones pulmonares graves que requirieron hospitalización fue estadísticamente menor con lumacaftor/ivacaftor (p = 0,003). Por último, el 75% de la muestra presentó EA, lo cual supuso la discontinuación del tratamiento en un 35% de los casos.Conclusión:
El tratamiento con lumacaftor/ivacaftor mejoró el número de exacerbaciones pulmonares severas, pero no supuso mejora ni en el ppFEV1 ni el IMC
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