Off-label and unlicensed drug use in a Spanish Neonatal Intensive Care Unit / Utilización de medicamentos fuera de ficha técnica y sin licencia en una Unidad de Cuidados Intensivos Neonatales española

Objective: To describe off-label and unlicensed drugs in clinical practice in a Neonatal Intensive Care Unit (NICU). Method: The design of the study was a descriptive and retrospective three months research in a NICU of a Spanish University Hospital. All prescriptions were classified as approved, off-label and unlicensed drug used, according to the information available on the Summary of Product Characteristics. Off-label drugs prescriptions were divided into four groups (dose, frecuency, age and indication of use) depending on the reason of disconformity. Results: Forty-one neonates were included (46.3% premature patients) and a total of 273 drug prescriptions were evaluated. Of them, 53.1% (145) were classified as an approved drug prescriptions, 41.4% (113) were off-label use and 5.5% (15) were unlicensed drugs. 90.2% of the patients (37/41) received at least one off label prescription, with a median of 3 (range 1-7). Age was the foremost reason for off-label use (42.5%), followed by dose (31.0%), frecuency (16.8%) and dose-frecuency off-label drug use (8.8%). The last place was reserved for off-label drug use by indication (0.9%). Group J (corresponding with antiinfectives for systemic use) was the most frecuently prescribed, with ampicillin (18.6%) and gentamicin (16.8%) as the drugs most commonly use as off-label prescriptions. Finally, caffeine citrate was the unlicensed drug most frecuently prescribed. Conclusion: Off-label and unlicensed drug use prescriptions in our NICU clinical practice are highly frecuent as other authors have previously published in other countries where they were studied. Although there are few studies in newborn patients, both off-label and unlicensed drug prescriptions are commonly recomended in Paediatrics Guidelines (AU)

Objetivo: Describir la utilización de medicamentos fuera de ficha técnica (FFT) y sin licencia en una Unidad de Cuidados Intensivos Neonatales (UCIN). Método: Estudio descriptivo y retrospectivo realizado durante tres meses en la UCIN de un hospital público español. Las prescripciones se clasificaron según la ficha técnica oficial en tres grupos: dentro de ficha técnica, FFT y sin licencia. Las prescripciones FFT se clasificaron según la razón por la que no se ajustaban a ella en cuatro grupos: dosis, frecuencia, edad e indicación. Resultados: Se incluyeron 41 neonatos (46,3% prematuros) y 273 prescripciones. De ellas, el 53,1% (145) se prescribieron según ficha técnica, el 41,4% (113) FFT y el 5,5% (15) sin licencia. El 90,2% de los pacientes (37/41) recibieron al menos un tratamiento FFT, con una media de 3 (rango 1-7). En el 42,5% de los casos la razón por la cual se consideró al fármaco FFT fue la edad, en el 31,0% la dosis, en el 16,8% la frecuencia, en el 8,8% la dosis y la frecuencia y en el 0,9% la indicación. El grupo terapéutico prescrito con más frecuencia fue el J (antiinfecciosos para uso sistémico), con ampicilina (18,6%) y gentamicina (16,8%) como fármacos más prescritos FFT. El fármaco sin licencia con mayor número de prescripciones fue la cafeína citrato. Conclusiones: En nuestra UCIN la utilización de fármacos FFT y sin licencia es muy habitual y similar a la de otros países. La mayoría de las prescripciones analizadas no disponen de estudios específicos en neonatos, aunque sí está ampliamente recomendado su uso en las guías de práctica clínica pediátricas (AU)

Off-label prescription of drugs at hospital / Prescripción hospitalaria de medicamentos en condiciones fuera de ficha técnica

OBJECTIVES: To develop a procedure for management of off-label medications, and to analyze the treatments, indications, and hospital units which will request them more frequently, as well as which variables will have an impact on the authorization decision, and its economic impact. METHODS: A procedure was designed where clinicians would complete request forms and the Hospital Unit would prepare reports assessing their efficacy, safety, convenience, and cost. The request forms for the past five years were analyzed. RESULTS: A total of 834 applications were received, and 88.1% of these were accepted. The authorization rates were higher for Paediatric Units (95.7% vs. 86.6%; p < 0.05, Student's t test) when spending increased. CONCLUSIONS: The responsibility for assessing off-label prescriptions has fallen on the Pharmacy Unit. It has not been demonstrated that the quality of evidence represents a decisive variable for approval of treatment; on the other hand, age and cost have demonstrated a significant impact

OBJETIVOS: Desarrollar un proceso de gestión de medicamentos en condiciones fuera de ficha técnica y analizar los tratamientos, indicaciones y unidades clínicas que los solicitan, qué variables influyen en la decisión de autorización y su impacto económico. MÉTODOS: Se diseñó un procedimiento según el cual los clínicos cumplimentarían las solicitudes, el Servicio de Farmacia redactaría los informes valorando su eficacia, seguridad, conveniencia y coste, y la dirección médica tomaría la decisión de aceptar o no su uso. Se analizaron las solicitudes de los últimos cinco años. RESULTADOS: Se recibieron 834 solicitudes, autorizándose el 88,1%. Las tasas de autorización fueron mayores para los Servicios Pediátricos (95,7% frente a 86,6%; p < 0,05). Las razones por las que las prescripciones se consideraron fuera de ficha técnica fueron: diferente indicación (73,2%), combinación diferente (10,2%), línea diferente (8,6%) y edad diferente (8%). El 73,4% de las solicitudes fueron de antineoplásicos, siendo rituximab (120) y bevacizumab (103) los más prescritos. La calidad de la evidencia que avalaba las prescripciones fue moderada-baja, aunque sin demostrar relación directa con la probabilidad de aprobación (p = 0,413). El coste de los medicamentos aprobados fue de 8.567.537 € y el ahorro teórico de los denegados 2.268.642 €. El porcentaje de autorización disminuyó según aumentó el gasto de manera estadísticamente significativa (p < 0,05, test t de Student). CONCLUSIONES: La responsabilidad de evaluación de las prescripciones fuera de ficha técnica ha recaído en los Servicios de Farmacia. La calidad de la evidencia no ha demostrado ser una variable decisiva para la aprobación de los tratamientos. En cambio, la edad y el coste sí que han demostrado influir significativamente