Guidelines for Utility Measurement for Economic Analysis: The Brazilian Policy.

INTRODUCTION: Health-related quality of life is expressed in utilities, also referred to as utility estimates or parameters. Considerations about the source and type of utility values are especially important in a modeling context, where the lack of transparency, including the lack of a hierarchy for utility data sources, is a major issue to any estimation and can potentially compromise model reliability. OBJECTIVES: This document aims to present the first version of the Brazilian guidelines for utility measurement to support economic analysis. METHODS: A virtual workshop and a modified Delphi panel with 10 health technology specialists followed a rapid evaluation of 110 technical documents and indexed publications. The recommendations are based on the proposition that has received the most votes, although contentious issues are addressed in the suggestion or discussion. The rationale for the final decision is included in the text. RESULTS: The consensus includes 50 recommendations with the following topics: Transparency and Reliability, Model Design, Conditions Under Which Generic Questionnaires Are Not Sensible or Valid, Utility Evidence Hierarchy, Utility Data Searching, Modeling Utility Values, Extrapolating Quality Adjusted Life-Years for Models With Lifetime Horizons, Caregiver Utility, Utility Data Synthesis, Quality/Certainty of the Evidence, and Utility Estimates in End-of-Life Conditions. CONCLUSIONS: The goal of this project is to create unified national standards for using utility metrics in economic analysis in Brazil. This set of recommendations is not obligatory, but it is meant to serve as a guide and lead to the development of better and more transparent economic models in the country.

Application of the MCDA method for assessing new technologies for familial hypercholesterolaemia treatment / Aplicação do método MCDA para avaliar novas tecnologias para o tratamento da hipercolesterolemia familiar

Objective: Familial hypercholesterolaemia is a hereditary disease characterized by very high levels of low-density lipoprotein cholesterol and an elevated risk of early-onset cardiovascular disorders. New drugs provide alternatives for the treatment of patients with homozygous familial hypercholesterolaemia. The study aims to explore a practical application of multiple-criteria decision analysis on prioritization of new and emerging technologies for familial hypercholesterolaemia. Methods: The decision model was constructed using the MACBETH method. There were three stages: structuring the problem, measuring the performance of alternatives, and building the model. The weights for alternatives and levels were obtained by indirect comparisons, which evaluated the attractiveness of the performance levels of the criteria using the swing weights technique. Results: The drugs lomitapide, ezetimibe, evolocumab, and mipomersen were selected as alternatives for decision-making. "Cardiovascular Death", "Stroke" and "Acute Myocardial Infarction" had the three most significant weights. The criteria with the lowest weights were "Comfort" and "LDL-C Reduction". The top-ranked technology was evolocumab, with an overall score of 59.87, followed by ezetimibe, with a score of 37.21. Conclusion: How to apply the result of a higher score in the actual decisionmaking process still requires further studies. The case in question showed that evolocumab has more performance benefits than other drugs but with a cost approximately 50 times higher

Objetivo: A hipercolesterolemia familiar é uma doença hereditária caracterizada por níveis muito elevados de lipoproteína de baixa densidade (LDL-colesterol) e um risco elevado de doenças cardiovasculares de início precoce. Novos medicamentos oferecem alternativas para o tratamento de pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigótica. Esse estudo tem como objetivo explorar uma aplicação prática da análise de decisão multicritério na priorização de tecnologias novas e emergentes para hipercolesterolemia familiar. Métodos: O modelo de decisão foi construído usando o método MACBETH. Três etapas foram criadas: estruturação do problema, mensuração do desempenho das alternativas e construção do modelo. Os pesos para alternativas e níveis foram obtidos por comparações indiretas, que avaliaram a atratividade dos níveis de desempenho dos critérios usando a técnica de pesos de balanço. Resultados: Os medicamentos lomitapida, ezetimiba, evolocumabe e mipomersen foram selecionados como alternativas para a tomada de decisão. "Morte Cardiovascular", "Acidente vascular cerebral" e "Infarto Agudo do Miocárdio" tiveram os três pesos mais significativos. Os critérios com os menores pesos foram "Conforto" e "Redução do LDL-C". A tecnologia mais bem avaliada foi o evolocumabe, com pontuação geral de 59,87, seguido da ezetimiba, com pontuação de 37,21. Conclusão: Ainda são necessários estudos para determinar como aplicar o resultado de uma pontuação mais alta no processo de tomada de decisão. O caso em questão demonstrou que o evolocumabe tem benefícios mais significativos em relação aos outros medicamentos, mas com um custo cerca de 50 vezes maior

Efeitos do proranolos sobre a dispersäo do QT na insuficiência cardíaca congestiva / Effects of propranolol on the QT dispersion in congestive heart failure

Objetivo - Estudos têm demonstrado que a terapia com beta-bloqueadores reduz a mortalidade em pacientes com insuficiência cardíaca. Entretanto, não há estudos que descrevam os efeitos do propranolol sobre a dispersão do QT nesta população. O objetivo desse trabalho foi avaliar o perfil eletrofisiológico de pacientes com insuficiência cardíaca, sobretudo a dispersão do QT, com o uso crônico do propranolol. Métodos - Durante um período de 12 meses foram avaliados 15 pacientes com insuficiência cardíaca em uso de propranolol. Eletrocardiogramas (ECG) de 12 derivações foram registrados antes do início da terapia com beta-bloqueador e após três meses de uso da droga. Resultados - Observou-se redução significativa da freqüência cardíaca, da dispersão do QT e da dispersão do QTc, assim como um aumento no intervalo PR e no intervalo QT, após o uso de propranolol numa dose média de 100mg/dia. Conclusão - A diminuição da dispersão do QT nos pacientes com insuficiência cardíaca em uso de propranolol pode explicar a redução do risco de morte súbita elétrica com a terapia beta-bloqueadora neste grupo específico de pacientes.