Rapamicina oral: una alternativa en niños con anomalías vasculares complicadas / Oral rapamycin: an alternative in children with complicated vascular abnormalities

Objetivos: El uso del inhibidor mTOR sirolimus ha supuesto unavance en el tratamiento de pacientes con anomalías vasculares complicadas. El objetivo de este estudio es presentar nuestra serie de pacientespediátricos con anomalías vasculares tratados con sirolimus oral y haceruna revisión de la literatura al respecto. Material y métodos: Se realizó un análisis retrospectivo de lospacientes con anomalías vasculares complicadas tratados con sirolimusoral en nuestro centro desde el año 2016. La dosis inicial utilizada fuede 0,8 mg/m2 cada 12 horas y el rango terapéutico de 5-15 ng/ml. Todos los pacientes recibieron profilaxis con trimetoprim-sulfametoxazol. Resultados: Se incluyeron seis niños, tres varones y tres mujeres, con una edad media al inicio del tratamiento de 9,5 años. Trespresentaban una malformación linfática en cabeza y cuello, dos unamalformación venosa en miembro inferior y la última una malformación combinada linfática-venosa a nivel toracoabdominal. Todos habíanrecibido múltiples tratamientos previos sin mejoría. Tras el inicio desirolimus, cinco pacientes mejoraron clínicamente (tiempo medio 3,6meses) y cuatro radiológicamente (tiempo medio 6,6 meses). Se registraron efectos adversos leves y transitorios en tres casos. Actualmente,cinco pacientes continúan con el tratamiento. Conclusiones: El sirolimus oral es un tratamiento eficaz y seguroen pacientes con anomalías vasculares complicadas. Nuestros resultadosapoyan su uso en malformaciones linfáticas y venosas en las que hanfracasado otros tratamientos, presentando buenas respuestas sintomáticasy, en menor medida, radiológicas.(AU)

Objective: Sirolimus mTOR inhibitor represents a major advancein the treatment of patients with complicated vascular abnormalities.The objective of this study was to present our series of pediatric patientswith vascular abnormalities treated with oral sirolimus, and to conducta review of the relevant literature. Materials and methods: A retrospective analysis of patients withcomplicated vascular abnormalities treated with oral sirolimus in ourhealthcare facility from 2016 was carried out. Initial dosage was 0.8 mg/m 2 every 12 hours, and therapeutic range was 5-15 ng/ml. All patientsreceived trimethoprim-sulfamethoxazole prophylaxis. Results: 6 children –3 boys and 3 girls– with a mean age of 9.5years at treatment initiation were included. 3 of them had head and necklymphatic malformation, 2 had lower limb venous malformation, and 1had combined lymphatic-venous malformation at the thoracoabdominal level. They all had received multiple previous treatments withoutimprovement. Following sirolimus initiation, 5 patients had clinicalimprovement (mean time: 3.6 months) and 4 had radiological improvement (mean time: 6.6 months). Mild and transitory adverse effects werenoted in the 3 cases. Today, 5 patients remain under treatment. Conclusions: Oral sirolimus is an effective and safe treatment inpatients with complicated vascular abnormalities. Our results supportsirolimus use in lymphatic and venous malformations in which previoustreatments have failed, with a good symptomatic and, to a lesser extent,radiological response.(AU)

Oral rapamycin: an alternative in children with complicated vascular abnormalities. / Rapamicina oral: una alternativa en niños con anomalías vasculares complicadas.

OBJECTIVE: Sirolimus mTOR inhibitor represents a major advance in the treatment of patients with complicated vascular abnormalities. The objective of this study was to present our series of pediatric patients with vascular abnormalities treated with oral sirolimus, and to conduct a review of the relevant literature. MATERIAL AND METHODS: A retrospective analysis of patients with complicated vascular abnormalities treated with oral sirolimus in our healthcare facility from 2016 was carried out. Initial dosage was 0.8 mg/m2 every 12 hours, and therapeutic range was 5-15 ng/ml. All patients received trimethoprim-sulfamethoxazole prophylaxis. RESULTS: 6 children -3 boys and 3 girls- with a mean age of 9.5 years at treatment initiation were included. 3 of them had head and neck lymphatic malformation, 2 had lower limb venous malformation, and 1 had combined lymphatic-venous malformation at the thoracoabdominal level. They all had received multiple previous treatments without improvement. Following sirolimus initiation, 5 patients had clinical improvement (mean time: 3.6 months) and 4 had radiological improvement (mean time: 6.6 months). Mild and transitory adverse effects were noted in the 3 cases. Today, 5 patients remain under treatment. CONCLUSIONS: Oral sirolimus is an effective and safe treatment in patients with complicated vascular abnormalities. Our results support sirolimus use in lymphatic and venous malformations in which previous treatments have failed, with a good symptomatic and, to a lesser extent, radiological response.

OBJETIVOS: El uso del inhibidor mTOR sirolimus ha supuesto un avance en el tratamiento de pacientes con anomalías vasculares complicadas. El objetivo de este estudio es presentar nuestra serie de pacientes pediátricos con anomalías vasculares tratados con sirolimus oral y hacer una revisión de la literatura al respecto. MATERIAL Y METODOS: Se realizó un análisis retrospectivo de los pacientes con anomalías vasculares complicadas tratados con sirolimus oral en nuestro centro desde el año 2016. La dosis inicial utilizada fue de 0,8 mg/m2 cada 12 horas y el rango terapéutico de 5-15 ng/ml. Todos los pacientes recibieron profilaxis con trimetoprim-sulfametoxazol. RESULTADOS: Se incluyeron seis niños, tres varones y tres mujeres, con una edad media al inicio del tratamiento de 9,5 años. Tres presentaban una malformación linfática en cabeza y cuello, dos una malformación venosa en miembro inferior y la última una malformación combinada linfática-venosa a nivel toracoabdominal. Todos habían recibido múltiples tratamientos previos sin mejoría. Tras el inicio de sirolimus, cinco pacientes mejoraron clínicamente (tiempo medio 3,6 meses) y cuatro radiológicamente (tiempo medio 6,6 meses). Se registraron efectos adversos leves y transitorios en tres casos. Actualmente, cinco pacientes continúan con el tratamiento. CONCLUSIONES: El sirolimus oral es un tratamiento eficaz y seguro en pacientes con anomalías vasculares complicadas. Nuestros resultados apoyan su uso en malformaciones linfáticas y venosas en las que han fracasado otros tratamientos, presentando buenas respuestas sintomáticas y, en menor medida, radiológicas.