ABSTRACT
FUNDAMENTO: Analizar los resultados del tratamiento con 2-clorodesoxiadenosina (2CdA) en 9 pacientes diagnosticados de histiocitosis de células de Langerhans (HCL) multisistémica, refractaria o en recaída, atendidos en 8 hospitales españoles entre 1993 y 1999. PACIENTES Y MÉTODO: Se recogieron los siguientes datos de los 9 pacientes: edad, sexo, afección orgánica por la HCL, tratamiento inicial y respuesta al mismo, dosis, número de ciclos y forma de administración de la 2CdA, respuesta al tratamiento con 2CdA, toxicidad, supervivencia libre de enfermedad y supervivencia global. RESULTADOS: La edad mediana era de 25 años (límites, 6-63). Todos ellos presentaban afección multiorgánica por la HCL, con disfunción grave de órganos en 4 casos. La 2CdA se administró como tratamiento de segunda línea en 7 casos y de tercera línea en dos. La dosis de 2CdA fue de 0,1 mg/kg y día durante 5 días en la mayoría de los pacientes, con un intervalo de 4 semanas entre los ciclos. Hubo respuesta completa (RC) en dos casos y parcial (RP) en 4 (respuesta global del 66 por ciento). La principal toxicidad fue la hematológica, con neutropenia de grado superior a 2 en 5 casos y trombocitopenia mayor de 2 en 5. Cuatro pacientes presentaron infecciones, con evolución fatal en uno de ellos. Tras una mediana de seguimiento de 8 meses (intervalo, 2-17), dos enfermos se hallan en RC (12 meses en ambos), 4 en RP (intervalo, 2-12 meses) y uno con enfermedad activa (17 meses). Los dos restantes fallecieron por progresión de la enfermedad y sepsis por Aspergillus spp., respectivamente. Las probabilidades actuariales de supervivencia libre de enfermedad y supervivencia global al año fueron del 58 por ciento (intervalo de confianza [IC] del 95 por ciento, 38-78 por ciento) y del 71 por ciento (IC del 95 por ciento, 54-88 por ciento), respectivamente. CONCLUSIONES: La 2CdA es un fármaco eficaz en pacientes con HCL refractaria o en recaída, y su efecto tóxico principal es la mielodepresión. La utilidad de la 2CdA, aislada o en combinación con otros fármacos, en pacientes con HCL multisistémica, refractaria o en recaída, debe demostrarse en estudios controlados (AU)