ABSTRACT
Introduction: Data on medulloblastoma outcomes and experiences in low- and middle-income countries, especially in Latin America, is limited. This study examines challenges in Mexico's healthcare system, focusing on assessing outcomes for children with medulloblastoma in a tertiary care setting. Methods: A retrospective analysis was conducted, involving 284 patients treated at 21 pediatric oncology centers in Mexico. Results: High-risk patients exhibited markedly lower event-free survival than standard-risk patients (43.5% vs. 78.3%, p<0.001). Influential factors on survival included anaplastic subtype (HR 2.4, p=0.003), metastatic disease (HR 1.9, p=0.001); residual tumor >1.5cm², and lower radiotherapy doses significantly impacted event-free survival (EFS) and overall survival (OS). Platinum-based chemotherapy showed better results compared to the ICE protocol in terms of OS and EFS, which was associated with higher toxicity. Patients under 3 years old displayed notably lower OS and EFS compared to older children (36.1% vs. 55.9%, p=0.01).
ABSTRACT
INTRODUCTION: Few studies have assessed the economic impact of inhibitors in hemophilia A in Mexico, especially in the pediatric population. OBJECTIVE: To determine the economic impact entailed by the development of inhibitors in pediatric patients with hemophilia A. METHOD: Patients with hemophilia A under the care of a pediatric hematology department between December 2015 and November 2017 were retrospectively assessed. Direct and indirect costs were determined based on the presence or absence of inhibitors. RESULTS: The cost analysis of the study population (n = 24) showed that diagnosis, follow-up, prophylaxis, treatment and hospitalization of these patients had an annual cost of $ 6 883 187.4 per patient, out of which more than 95 % depended on the use of hemostatic factors. Annual cost per patient in the group with inhibitors was $ 5 548 765.0 in comparison with $ 1 334 422.4 in the group without inhibitors, 4.2 times higher. CONCLUSIONS: This is the first national study to show that the presence of inhibitors in pediatric patients with hemophilia A increases the cost of the disease more than four times.
INTRODUCCIÓN: Pocos estudios han evaluado el impacto económico de los inhibidores en hemofilia tipo A en México, especialmente en población pediátrica. OBJETIVO: Determinar el impacto económico que conlleva el desarrollo de inhibidores en pacientes pediátricos con hemofilia tipo A. MÉTODO: Se evaluaron de forma retrospectiva los pacientes con hemofilia tipo A atendidos en un servicio de hematología pediátrica entre diciembre de 2015 y noviembre de 2017, y se determinaron los costos directos e indirectos a partir de la presencia o ausencia de inhibidores. RESULTADOS: El análisis de costos de la población estudiada (n = 24) mostró que el diagnóstico, seguimiento, profilaxis, tratamiento y hospitalización de estos pacientes tuvo un costo de $6 883 187.4 anuales por paciente, de los cuales más de 95 % dependió del uso de factores hemostáticos. El costo anual por paciente en el grupo con inhibidores tuvo un costo de $5 548 765.0, en comparación con $1 334 422.4 del grupo sin inhibidores, 4.2 veces superior. CONCLUSIONES: Se trata del primer estudio nacional que muestra que el desarrollo de inhibidores en pacientes pediátricos con hemofilia tipo A eleva más de cuatro veces la erogación económica derivada de esta enfermedad.
Subject(s)
Health Care Costs/statistics & numerical data , Hemophilia A/drug therapy , Hemostatics/administration & dosage , Hospitalization/economics , Adolescent , Child , Child, Preschool , Costs and Cost Analysis , Hemophilia A/diagnosis , Hemophilia A/economics , Hemostatics/economics , Humans , Male , Mexico , Retrospective StudiesABSTRACT
Resumen Introducción: Pocos estudios han evaluado el impacto económico de los inhibidores en hemofilia tipo A en México, especialmente en población pediátrica. Objetivo: Determinar el impacto económico que conlleva el desarrollo de inhibidores en pacientes pediátricos con hemofilia tipo A. Método: Se evaluaron de forma retrospectiva los pacientes con hemofilia tipo A atendidos en un servicio de hematología pediátrica entre diciembre de 2015 y noviembre de 2017, y se determinaron los costos directos e indirectos a partir de la presencia o ausencia de inhibidores. Resultados: El análisis de costos de la población estudiada (n = 24) mostró que el diagnóstico, seguimiento, profilaxis, tratamiento y hospitalización de estos pacientes tuvo un costo de $6 883 187.4 anuales por paciente, de los cuales más de 95 % dependió del uso de factores hemostáticos. El costo anual por paciente en el grupo con inhibidores tuvo un costo de $5 548 765.0, en comparación con $1 334 422.4 del grupo sin inhibidores, 4.2 veces superior. Conclusiones: Se trata del primer estudio nacional que muestra que el desarrollo de inhibidores en pacientes pediátricos con hemofilia tipo A eleva más de cuatro veces la erogación económica derivada de esta enfermedad.
Abstract Introduction: Few studies have assessed the economic impact of inhibitors in hemophilia A in Mexico, especially in the pediatric population. Objective: To determine the economic impact entailed by the development of inhibitors in pediatric patients with hemophilia A. Method: Patients with hemophilia A under the care of a pediatric hematology department between December 2015 and November 2017 were retrospectively assessed. Direct and indirect costs were determined based on the presence or absence of inhibitors. Results: The cost analysis of the study population (n = 24) showed that diagnosis, follow-up, prophylaxis, treatment and hospitalization of these patients had an annual cost of $ 6 883 187.4 per patient, out of which more than 95 % depended on the use of hemostatic factors. Annual cost per patient in the group with inhibitors was $ 5 548 765.0 in comparison with $ 1 334 422.4 in the group without inhibitors, 4.2 times higher. Conclusions: This is the first national study to show that the presence of inhibitors in pediatric patients with hemophilia A increases the cost of the disease more than four times.
